Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
《自然》：“癌王”去肺还是肝，竟然是它说了算！加州大学科学家发现，PCSK9是驱动胰腺癌选择肝/肺转移方向的关键
研究者们发现，PCSK9表达水平高低是决定PDAC转移方向的充要条件。
2025-05-25
Nature：胰腺导管腺癌的"基因复印机"！染色体外DNA如何改写肿瘤生存法则
这项颠覆性发现不仅解开了PDAC进化之谜，更为抗癌战争打开新维度：研究人员已发现用BRD4抑制剂瓦解ecDNA转录枢纽，使耐药肿瘤存活率直降58%。
2025-03-21
Nature Methods：当细胞开始“自白”，解码癌症基因的双面叙
DEFND-seq能够同时分析同一细胞核的DNA和RNA，研究人员能直接建立基因突变-表达表型-细胞功能的因果关系，为精准医疗提供全新工具。
2025-02-19
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人，来自中国，目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术，采用了异位辅助肝移植方案，将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内，而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03
Nature Genetics：基因暗物质觉醒！604个隐形开关改写生命密码
这项耗费数年、分析11亿变异的海量研究告诉我们：基因组中没有"垃圾DNA"，只有尚未理解的精密代码。
2025-03-01
Cell Rep：一种特殊的“领导细胞”，或是阻断卵巢癌产生的双重影响效应的关键
研究者表示，通过揭示这些新型机制和治疗性靶点，相关研究结果有望帮助开发新型疗法来抵御卵巢癌的进展和化疗耐受性发生。
2025-03-24
《癌细胞》：癌入骨，可控全身！新桥医院团队与新加坡学者合作揭示，骨转移灶可调控破骨细胞，削弱骨外的免疫治疗应答
本次研究也首先确证了骨转移的不利影响：在新桥医院收治泛癌种患者队列（AMU1/2）中，存在骨转移患者接受ICIs治疗后的无进展生存期（PFS）显著较短。
2025-05-01
Cell：利用Perturb-FISH研究基因和遗传回路在组织发育、稳态和功能障碍中的作用
Farhi及其团队旨在开发一种综合方法，可以立即测量细胞中哪些基因发生了改变，哪些遗传扰动导致了这些变化，以及受影响细胞相对于其他细胞的位置。
2025-04-03