Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
科研人员开放染色质互作新技术并鉴定人类胎脑的独特基因空间调控模式
该研究报道了一种新方法SCOPE-C，仅需1000个细胞，即可同时高精度地绘制开放染色质区域与其之间的互作图谱，为解析稀有细胞群体的基因调控机制提供了新的研究手段。
2025-10-17
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25
Nat Commun重磅：直肠黏液+宏基因组解锁结直肠癌无创早筛新范式
研究团队开发出基于直肠黏液样本的宏基因组分析技术，无需肠道准备，仅通过门诊微创采样就能完成结直肠癌及癌前病变的精准检测，彻底打破传统筛查的多重局限。
2025-12-15