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Science:破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效

研究者表示,Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力,而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。

2024-10-16

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

Nature:两个基因对的突变或有望为5%的成人癌症提供有希望的潜在药物靶点

本文研究结果表明,PELO或许能作为一种有希望的治疗性靶点,其适用于有害TTC37突变或设计FOCAD的双等位基因9p21.3缺失的MSI-H癌症患者群体的治疗。

2025-02-15

Nature Genetics:190万人基因图谱揭秘!心力衰竭的66个致命漏洞,你的DNA里藏着解药

这项跨越国的基因解密工程,不仅让我们在对抗心力衰竭的征途上迈出关键一步,更预示着精准医疗时代的全面到来。

2025-03-06

Hepatology:科学家在肝星状细胞中识别出了能调节肝脏再生和纤维化发生的关键基因

本文研究结果表明,Lhx2具有促肝脏再生和抗纤维化的功能,同时研究人员阐明了其背后的调节性机制,也为治疗肝脏疾病提供了一种具有双重作用的潜在有希望的疗法靶点。

2025-03-05

Cancer Sci:ctDNA监测联合全基因组分析或能有效预测癌症患者的疾病复发和对疗法的反应

研究结果表明,利用OTS试验系统来监测ctDNA或能与CGP数据进行有效结合来预测多种类型癌症患者的治疗结局,这一发现代表着科学家们在个体化精准医疗研究领域向前迈进的巨大一步。

2025-02-08

机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

研究人员完成基因组结构变异检测基准测试

研究成果提供了当前小麦基因组检测结构变异的最优分析流程,并证明了低覆盖度PacBio HiFi三代测序检测结构变异的能力,为大规模群体的结构变异研究提供了理论与技术支持。

2024-09-17

相同的基因或能以不同方式来驱动不同类型髓母细胞瘤的发生!

综上,本文研究结果表明,不同的ZIC1突变会以截然相反的方式来影响菱唇区域中的细胞,这就表明,ZIC1在正常和转化的菱唇区域中是一种关键的发育转录调节因子。

2025-01-14