Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略
该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。
Nature Genetics:基因调控的精准地图——ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元
通过将多种蛋白质与DNA的结合关系同时映射,ChIP-DIP 为我们提供了一个全新的视角,使得研究人员可以在一个实验中并行检测多个蛋白质的DNA结合模式,从而更加全面、精确地揭示基因调控的动态变化。
Science:王磊/桑庆/李文揭示人类卵母细胞纺锤体双极化机制
该研究首次揭示了人卵纺锤体双极化的生理机制,发现“多极纺锤体”是人卵纺锤体双极化过程中必经的生理状态,明确了调控此过程的关键蛋白。
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
乔治·丘奇团队利用多重基因编辑,创造出猛犸象一样的长毛鼠,计划2028年复活猛犸象
猛犸象,是陆地上生存过的最大的哺乳动物,其中体型最大的草原猛犸象体重可达 12 吨,是其现存近亲亚洲象的 3 倍。
Nat Methods:科学家开发出能深入理解与癌症和自闭症发病相关基因PTEN功能的新型工具
本文研究中,研究人员所开发的新技术或能以前所未有的空间和时间分辨率来对体内的磷酸酶和张力蛋白同源物(PTEN)活性进行动态成像。
Nature Medicine:当基因成为妇科医生的新听诊器——30万女性数据揭示生殖健康新地图
这项研究不仅破解了基因的"多面性"(如CHEK2基因同时调控囊肿、肌瘤和癌症),更揭示进化残酷的权衡:WNT4基因既能增强胚胎着床能力,又为子宫内膜异位埋下祸根。
张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。
NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
Mol Cell:HOXDeRNA 通过与基因组广泛结合激活癌症转录程序和超级增强子
HOXDeRNA通过rG4结构结合EZH2并招募到PRC2标记的基因组区域,从而去除PRC2对关键胶质瘤转录因子和超级增强子的抑制,最终激活多个癌症驱动基因,驱动星形胶质细胞向胶质瘤转化。