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OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)成功减少患者输血需求

2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的完整临床概念验证(proof-of-concept)

2019-04-30

新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的上市许可申请(MAA)。该MAA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si

2019-04-28

为何地中海饮食会给人群带来健康效益?

2019年4月8日 讯 /生物谷BIOON/ --如今越来越多的研究都支持地中海饮食给人群带来的健康效益,这种饮食方式是地中海周边国家人群的饮食模式,比如希腊和意大利等。多项研究指出,地中海饮食能帮助有效抵御阿尔兹海默病的发生及与思考和记忆相关疾病的发生,同时还能降低个体患2型糖尿病的风险,年轻时遵循地中海饮食方式能让我们活到70岁时并不会有患上慢性疾病的风险。图片来源:medicalxpress

2019-04-07

Blood:利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血

2019年4月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中,开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战,而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期

2019-04-17

新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的生物制品许可申请(BLA)。该BLA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin

2019-04-13

全球首个β地中海贫血基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市

2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准基因疗法Zynteglo(前称:LentiGlobin,编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞),用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血(TDT)青少年及成人患者的治疗,具体为:非β0/

2019-04-02

获欧盟委员会支持 首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市

 bluebird bio宣布,欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对其在研基因疗法Zynteglo(前称LentiGlobin)的上市授权申请(MAA)表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症(TDT)患者。这些TDT患者适合进行造血干细胞移植(HSC),但苦于找不到合适的人白细胞抗原(HLA)配型。预计在20

2019-04-01

新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)生物制品许可申请(BLA)的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast,RS])相关并且需要红细胞输注的贫

2019-02-27

JAMA子刊:揭示地中海饮食降低机体心血管疾病风险的分子机制

2018年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志JAMA Network Open上的研究报告中,来自布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究揭示了地中海饮食如何有效降低人群机体心血管疾病的发病风险;文章中,研究者对进行地中海饮食的美国女性进行研究,结果发现,当摄入的饮食中富含植物和橄榄油以及低水平的肉类和甜食时,人群患心血管疾病的风险会降低25%,此外,研究人员还通过

2018-12-19

多篇文章解读地中海饮食方式对机体健康的益处!

地中海饮食方式是指希腊、西班牙等处于地中海沿岸地区人们以蔬菜水果、鱼类、五谷杂粮、豆类和橄榄油为主的饮食风格,近年来,有研究发现,地中海饮食可以减少机体患心脏病的风险,还能保护大脑免受血管损伤,降低发生中风和记忆力减退的风险。那么地中海饮食到底对人类机体健康有哪些益处呢?本文中小编对相关研究进行整理,分享给大家!【1】地中海饮食方式或仅能降低女性的中风风险新闻阅读:Mediterranean di

2018-10-27