Cell：先导编辑+AI，全面解析ATM基因所有点突变的功能
该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变（SNV）进行了全面功能评估，并开发了一种深度学习模型——DeepATM。
2025-07-16
iScience：工程病毒样颗粒在类器官中“出手”，成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器，在患者来源的肠道类器官中，将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R，恢复了部分CFTR功能，为该疾病治疗提供了新方向。
2025-04-17
Nature：关键蛋白之间的相互作用有望作为癌症治疗的靶点
本文研究不仅揭示了STAT3和STAT5在树突状细胞中的相互作用及其对免疫检查点疗法效果的影响，研究人员还成功开发了能靶向降解STAT3的分子，这就为癌症治疗提供了新的策略。
2025-05-17
Nature Medicine：双靶点CAR-T细胞，有效减缓致命脑肿瘤的生长
这些结果再次证实，该双靶点 CAR-T 细胞疗法确实有效，能够缩小患者的肿瘤或让肿瘤不再生长，这能够极大地改善患者的生活质量。
2025-06-04
肺癌患者有望迎来新疗法：中大团队破解联合靶点密码
本研究首次表明，CCN1 在调节肺癌细胞的可逆耐药状态方面发挥着重要作用。抑制 NF-κB 或 CCN1 受体能够提高对阿来替尼的敏感性，这表明有前景的联合靶点值得进一步研究。
2025-04-21
EMBO Mol Med：罕见基因突变有望揭示肠道干细胞的再生奥秘
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过对小鼠模型进行研究，揭示了CMG2在肠道干细胞再生中的关键作用，为理解HFS的致病机制和开发新疗法提供了重要线索。
2025-09-11
