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公司发布小核酸药物治疗天使综合征的的临床结果,登上Nature Medicine

该临床试验达到了主要终点,Rugonersen 在天使综合征的治疗中具有可接受的安全性和耐受性特征。还显示出临床症状改善的迹象。

2025-07-20

科学家发现巴综合征的新型治疗靶点

来自多伦多病童医院等机构的科学家们通过研究揭示了ABHD18基因在巴氏综合征治疗中的潜在价值。

2025-09-06

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

Nature:科学家揭示为何综合征患儿患白血病风险较高?

本文中,研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱,并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。

2024-10-02

Cell子刊:靶向抗苗勒管激素信号,预防和治疗多囊卵巢综合征

在这项新研究中,研究团队发现,小鼠在青春期前暴露于高水平的 AMH 会导致两性出现类似 PCOS 的生殖和代谢缺陷。

2025-04-16

Nature:揭秘儿童多系统炎症综合征幕后黑手——EB病毒与TGFβ的“共谋”

这项研究不仅解开了MIS-C背后的谜团,还为新冠后遗症的治疗提供了新的思路;通过揭示EBV再激活和TGFβ的共谋作用,科学家们为开发针对MIS-C和长期新冠的精准治疗方法奠定了基础。

2025-03-20

经前期综合征不只是“小情绪”?研究发现:女性出现这些症状,心血管疾病风险可能升10%

年轻女性和合并围产期抑郁的 PMDs 患者需特别注意心血管健康监测,因为她们的风险升高更为明显。

2025-07-29

库欣综合征药品开出全球最低价

5月30日,欧洲知名药企Recordati集团全资子公司锐康迪中国宣布,磷酸奥唑司他(商品名:适锐飒®,首款基于新作用机制新靶点研发并上市的First-in-Class药物)在中国完成首张处方订单

2025-09-29

Nature:单细胞多组学研究揭示综合征儿童易患白血病的原因

这项单细胞多组学研究为唐氏综合征胎儿造血提供了高分辨率分子图谱,并表明唐氏综合征患者细胞基因组中存在显著的调节重构,从而导致他们易患白血病等血液学疾病。

2024-10-03

Adv Sci:陈淼鑫/王睿瑞团队发现,菊粉通过调节肠道菌群改善多囊卵巢综合征

研究结果证明了肠道菌群介导了膳食纤维菊粉对 PCOS 的健康促进作用,揭示了肠道菌群是 PCOS 发生发展的重要因素之一,提示了靶向调控肠道菌群是 PCOS 临床管理的新策略。

2025-04-11