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Nature医学颠覆性文章:杜氏营养不良其实是干细胞病

【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗

2015-11-22

柳暗花明,默沙东松拮抗剂sugammadex距离获批上市更近一步

经过漫长曲折的等待过程,默沙东肌松拮抗剂Bridion (sugammadex)终于得到一个咨询机构委员会的支持,距离FDA批准上市又近了一步。

2015-11-13

FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏营养不良症药物Eteplirsen上市申请

Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Eteplirsen的审批申请,PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者,这类患者约占13%,是最大的一类DMD。另一

2015-08-26

JCSM:自噬作用的缺失或可引发老年个体患少

近日,一项发表于国际杂志Journal of Cachexia, Sarcopenia, and Muscle上的研究论文中,来自丰桥技术科学大学的科学家通过研究发现自噬作用的缺失或可促进老年个体肌肉的缺失。少肌症是一种老化相关的骨骼肌肌肉量及强度缺失的疾病,抑制该病对于维持老年人群高质量的生活非常重要,然而研究人员目前仍然并不清楚少肌症发生的分子机制。

2015-06-09

瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道,杜氏营养不良患者有福了!

瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。

2015-04-13

JAMA:治疗帕金森 酸一水化物疗法无效

一篇发表于JAMA上的研究报告中,来自美国罗彻斯特大学的研究人员通过研究表示,相比安慰剂治疗而言,利用肌酸一水化物(creatine monohydrate)疗法治疗帕金森患者至少5年时间或许并不能有效减缓患者的临床疾病进展。

2015-02-12

上班族必学:四招严防电脑“死

你每天的工作是否要连续面对电脑数个小时?那你肯定会发现自己的皮肤一天比一天暗沉,甚至出现毛孔粗大、黑眼圈和细纹,这就是典型的“电脑肌”。对付电脑肌并不是放一盆小小的仙人掌就OK的,我们应该以防护为主,严防肌肤进入“死机”状态。 “电脑肌”是怎么形成的因为电脑有一定的辐射源,包括键盘、显示器、主机等都是相当厉害的辐射源。

2015-02-15

首次发现骨骼干细胞产生棕色脂肪机制

“这一发现显著性地提高我们利用这种好的脂肪对抗肥胖以及与体重过重和肥胖相关联的健康风险的能力。”--Rudnicki博士表示 来自加拿大渥太华医院研究所的Michael Rudnicki和同事们发现一种将肌肉干细胞转化为棕色脂肪的触发物。棕色脂肪在对抗肥胖中发挥着至关重要的作用。

2013-02-08

Human Gene Ther:一种新型的营养不良症疗法

2013年2月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,刊登在国际杂志Human Gene Therapy上的一篇研究报告中,来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究设计出了新型的方法,简化了治疗肌营养不良症及其它疾病的靶向疗法。 肌营养不良蛋白对于肌纤维来说具有关键的补充作用,影响肌营养不良蛋白表达的突变可以引发肌萎缩疾病如肌营养不良症。

2013-02-05

Sarepta制药针对营养不良症的研究获得良好结果

2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后,Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组,在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月,Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。

2013-03-04