柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Nature子刊：刘铁民团队等揭示脑干NPY神经元抵抗压力引起的食欲减退和焦虑
该研究揭示了压力抵抗背后的反馈抑制神经机制，并提出NPYDRN/vlPAG神经元可能是治疗压力相关疾病的潜在治疗靶点。
2024-09-05
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Nat Aging：揭示压力和衰老所致的肝脏损伤如何被逆转？
本文研究结果表明，抑制铁死亡能促使衰老小鼠的肝脏转录组转向年轻小鼠的状态，并能逆转衰老加速的肝脏损伤，从而就能确定铁死亡时一种可处理且保守的年龄相关组织退化的特殊机制。
2024-07-03
NEJM：新型全药片联合疗法或有望治疗慢性淋巴细胞白血病患者
本文研究结果表明，相比化学免疫疗法治疗而言，药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。
2025-02-08
Nat Cancer：新型癌症疗法或能利用细菌毒素来训练宿主机体的免疫系统
本文研究结果表明，设计ATCs来促进机体对肿瘤细胞的免疫识别或许代表了一种能治疗多种人类癌症的潜在有希望的疗法。
2025-03-10
Nature Medicine：异体CAR-T细胞疗法，为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01作为一种新型的免疫疗法，具有成为癌症治疗标准方案的潜力，并为未来癌症治疗领域的突破性进展奠定了基础。
2025-01-29