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Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

金赛药业携手全球最大的脱敏治疗药企ALK,有望开启中国脱敏治疗新时代

长春金赛药业有限责任公司与全球最大的脱敏治疗药企ALK-Abelló A/S公司签署合作协议,双方达成变应原特异性免疫治疗产品合作。

2025-09-18

王光宇团队开发用于辅助疾病诊断的通用大语言模型——MedFound

该研究开发了一种用于疾病诊断辅助的通用大语言模型——MedFound。

2025-01-12

研究揭示原生动物细胞极致动态形变的分子基础

上述成果是继发现依赖钙离子的新型细胞骨架是原生动物旋口虫细胞超快速收缩的分子基础后,通过研究单细胞原生动物的极致运动形式而发现的第二类新型细胞骨架系统。

2024-11-16

Nature:突破罕见病治疗困境!科学家发现巴氏综合征的新型治疗靶点

来自多伦多病童医院等机构的科学家们通过研究揭示了ABHD18基因在巴氏综合征治疗中的潜在价值。

2025-09-06

中山大学团队首次证实,4个周期新辅助化疗联合同步放化疗可将鼻咽癌患者5年生存率提至90%以上

该研究为高转移风险的N2-3期鼻咽癌患者提供了一种有效且可行的治疗选择,4个周期的多西他赛+顺铂方案新辅助化疗联合同步放化疗可作为临床实践的重要参考。

2025-04-18

JCI:新研究指出用于治疗2型糖尿病的SGLT2抑制剂有望治疗脑积水

据Magill介绍,他们的研究成果最终可能为治疗正常压力脑积水以及创伤后脑积水(即创伤性脑损伤后脑脊液积聚)提供新的治疗策略。

2025-07-01

Nature:CRISPR激活,治疗儿童严重大脑疾病

该研究将 CRISPR 激活(CRISPRa)技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗,在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中,成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平,逆转了神经发育障碍。

2025-09-19

Nature Methods:如何在不干扰动物行为的情况下高效记录神经活动?

研究团队开发了ONIX系统,这是一种开源的数据采集平台,具有高吞吐量(2 GB/s)和极低的闭环延迟(<1 ms),并通过使用直径仅为0.31 mm的微同轴电缆,最大限度地减少了对动物行为的物理限制。

2024-11-24

Cell系列综述:复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力

DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化,为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。

2025-09-25