Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Cell：利用Perturb-FISH研究基因和遗传回路在组织发育、稳态和功能障碍中的作用
Farhi及其团队旨在开发一种综合方法，可以立即测量细胞中哪些基因发生了改变，哪些遗传扰动导致了这些变化，以及受影响细胞相对于其他细胞的位置。
2025-04-03
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
药片里的 “隐形工匠”：宣泰医药如何用三大技术让药效“精准释放”？
2025-04-18
华大发表最新Science论文：立体单细胞技术，开启百亿细胞大数据新纪元，推动虚拟细胞构建
该论文发布了全球领先的细胞组学技术——Stereo-cell，颠覆性实现了多模态整合、原位动态捕捉、极限样本兼容、百万级通量等技术突破，彻底打破了传统单细胞测序技术局限。
2025-08-23
mRNA技术新突破！Nat Commun：mRNA纳米脂质粒让艾滋病“潜伏的敌人”无处可逃
来自墨尔本大学等机构的科学家们通过研究探索了mRNA纳米脂质粒（LNP）如何成为逆转HIV潜伏的新希望。
2025-06-18
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17