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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

Cardiovasc Diabetol:科学家有望开发出治疗糖尿病相关人类心脏疾病的新型疗法

本文研究结果表明,LXA4疗法能减轻糖尿病性心脏的炎性程度和水平,从而就会导致有限的心脏重塑并改善左心室的舒张功能。

2024-12-06

Nature Cancer:清华大学郑撼球团队揭示MALT1的双重促肿瘤免疫逃逸机制,并开发ASO疗法

该研究发现,MALT1 通过其死亡结构域和副胱天蛋白酶结构域发挥双重促肿瘤免疫逃逸作用,而使用反义寡核苷酸(ASO)靶向 MALT1 的这两个结构域,可克服肿瘤对免疫检查点抑制剂的耐药性。

2025-03-16

Science子刊:聂静/陈宇鹏团队揭示细胞型朊蛋白促进慢性肾病新机制,并提出潜在疗法

,研究团队发现,慢性肾病(CKD)患者肾活检中的纤维化肾损伤区域中 PrPC 表达上调,主要在近端肾小管上皮细胞(PTEC)中。

2025-04-22

PNAS:揭示机体神经系统调节疼痛信号背后的分子机制,有望为开发新型疗法揭示新的靶点

本文研究结果揭示了脊神经节的神经元中Kv3.4的NTID多位点磷酸化所控制的动态UDSB调节或许在机体机械感觉传导和疼痛调节过程中发挥着重要作用。

2025-03-21

Nature:巨噬细胞对机体神经损伤的保护性作用有望帮助开发治疗周围神经病变的新型疗法

此前,巨噬细胞被认为在糖尿病中扮演致病角色,主要对轴突的缺失作出反应。然而,研究人员的观察结果恰恰相反。

2025-02-21

Sci Adv:科学家识别出一种隐蔽抗原或能作为针对卵巢癌的新型免疫疗法靶点

本文研究结果表明,非编码的隐蔽肽或能作为卵巢癌中一类重要的免疫原性抗原。

2025-03-07

浙江大学顾臻团队等研发生物钟智能贴片,颠覆生长激素疗法

通过微针多模块整合技术实现“快速释放+延时释放”的三阶段脉冲给药模式,在健康大鼠和生长基因敲除小鼠模型中均展现出显著的促生长效果。

2025-04-06

Nature Cancer:钱文斌/梁爱斌/孙毅/童向民团队发布新型CAR-NK疗法的临床试验数据

CD19-BBz CAR-NK 细胞是可行且治疗上安全的,能够诱导 B 细胞淋巴瘤患者产生持久的反应。

2025-04-22