体内CAR-T，风生水起
全球范围来看，过去两三年，体内CAR-T研发取得了多项实质性进展。国内方面，目前也已有多家公司布局体内CAR-T，包括济因生物、远泰生物、先博生物(与Orna合作)、博生吉、百替生物、优卡迪等。
2024-12-16
浙江大学顾臻团队等开发贴敷式输注贴，实现大剂量药物微创且稳定的体内输注
该输注贴利用腔体内的渗透压差将药物以恒定的速率通过空心微针阵列注入体内，来维持稳定的血药浓度以增强药物疗效并减少毒副作用。
2024-12-02
Lancet：新研究表明HIV预防药物来那卡帕韦的新配方可在人体内存留长达一年的时间
在这篇新的论文中，该团队宣布，来那卡帕韦的新配方可能会将两次PrEP药物注射之间的时间延长到一年。
2025-03-14
Cell：癌症患者体内的血栓竟源自肺部
血凝块通常是身体为了止血而形成的“急救员”，但在癌症患者中，这些“急救员”却可能变成“捣乱分子”——它们在没有伤口的情况下形成，堵塞血管，切断器官的血液供应，甚至成为晚期癌症患者的第二大死亡原因。
2025-02-21
Nature Biotechnology：CRISPR-StAR——破解体内基因筛选瓶颈的全新利器
CRISPR-StAR的出现，标志着CRISPR基因筛选技术向高分辨率、低噪声方向迈出了重要一步，为生命科学和医学领域在复杂体内环境中的基因功能研究开辟了新的可能性。
2024-12-22
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
阻断癌症中的EPO信号传导可有效根除小鼠体内的肝脏肿瘤
尽管这项研究是在小鼠身上完成的，但有强有力的迹象表明，这种称为促红细胞生成素（erythropoietin, EPO）在许多类型的人类癌症中起着关键作用。
2025-04-27
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
王育才团队开发mRNA“反向疫苗”，体内原位诱导免疫耐受，治疗自身免疫疾病
该研究创新性地构建了低免疫原性的脂质纳米颗粒（LNP）递送 PD-L1 mRNA，在体内直接编程生成耐受性抗原呈递细胞（tol-APC），从而开发出了一种基于 LNP-mRNA 的“反向疫苗”策略。
2025-03-31