Science:新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因
这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶,可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置,其效率适于基因治疗。
2025-05-24
Nature子刊:王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统,实现高效基因编辑
该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造,开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具,在小鼠体内实现了高效基因编辑,凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。
2025-05-26
Cell:利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA
作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA,包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。
2024-11-29
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。
2024-11-10
Cell:科学家有望利用人工智能解锁机体小脑的奥秘
本文研究不仅提供了一种新的工具来研究小脑的神经活动,还为理解大脑如何处理信息提供了新的视角,通过将AI技术与神经科学相结合,科学家们就能以前所未有的精度和深度来探索大脑内部的神经网络。
2025-04-28
Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Cell:中山大学联合阿里云,利用人工智能揭开隐藏的RNA病毒世界,一次性发现16万种新病毒
该研究揭示了有史以来最大的RNA病毒,其基因组长达47250个核苷酸,全方位刷新了人们对RNA“病毒圈”的认知。
2024-10-12
诺奖团队最新论文:利用CRISPR系统,实现活细胞内单分子RNA成像
研究团队利用 smLiveFISH 技术分析了两种不同 mRNA(NOTCH2 和 MAP1B)的行为,这两种 mRNA 分别编码一种细胞表面受体蛋白和一种微管相关蛋白。
2025-02-20