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潜在FIC病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

Nat Cell Biol | 核糖体毒性介导疾病的发病机制

这些结果说明在亨廷顿疾病(HD)细胞中,通过调节翻译启动与延伸的平衡,可以潜在的减轻病理状态下核糖体碰撞和相关的应激反应,这为HD治疗提供了可能的干预途径。

2024-06-19

Science Advance:TRIM37是一种灵长类动物特有的蛋白E3连接酶,与病的纹状体变性有关

本研究工作确立了非人类灵长类动物是HD研究的宝贵动物资源。虽然啮齿动物模型极大地扩展了对HD发病机制的理解,但固有的物种差异使它们无法解决与选择性神经退行性变相关的特定问题。

2024-05-28

中国团队溶瘤病毒疗法再登顶刊:浙江大学梁波团队Nature论文为晚期肝癌患者带来新生机

该研究首次通过多中心 1 期临床试验评估了溶瘤病毒 VG161 在难治性肝细胞癌患者中的安全性、药代动力学及初步疗效。

2025-03-22

Neuron:人类大脑处理速度仅10比特/秒,面对复杂任务容易卡

人类行为的信息处理速度(表1):通过多种实验测量,得出人类行为的信息处理速度约为10比特/秒。无论是打字、说话还是其他复杂任务,信息处理速度都保持在这个水平,例如英语听力理解13比特/秒。

2025-04-25

为AI制药带来新工具:浙大侯军团队开发基于大语言模型的多属性分子优化工具

该研究开发的Prompt-MolOpt提供了一种灵活的多属性、多点分子优化方法,在化学研究和药物及材料发现方面具有潜在实用价值。

2024-11-02

【早鸟注册火热进行中】2024 复旦大学大波士校友会年会 - 生物医药峰会

时间:2024年11月2日(周六) 9:00AM - 5:30PM 地点:麻省理工学院 Stata Center 一楼 32-141 室 早鸟票截止时间:2024年10月19日

2024-10-15

BBI:高纤维饮食或能减缓人类氏症的临床发病

来自墨尔本大学等机构的科学家们通过研究发现,膳食纤维或能减缓亨廷顿氏症的发作。

2024-02-19

Cell:普林斯大学新研究用‘液滴手指’操控基因,揭秘染色体的双重身份!

在这项新的研究中,研究者利用称为凝聚物的液体团来完成弯曲DNA链并使其移动的工作。

2024-09-24