《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
J Hepatol | 安徽医科大学王华等团队合作发现嵌合抗原受体修饰的巨噬细胞改善临床前模型中的肝纤维化
该研究首次提供了临床前证据，证明靶向uPAR 527的CAR-Ms可以减轻肝纤维化和肝硬化。
2024-02-15
Nat Med：1期临床试验表明同时靶向PD-1和LAG-3的特泊利单抗有望安全治疗一系列实体瘤和血癌
在一项新的涉及数百名不同类型的晚期实体瘤或血癌患者的1期临床研究中，来自美国匹兹堡大学等研究机构的研究人员报告说，一种“二合一”癌症免疫疗法可能更有效，而且至少与标准免疫疗法一
2023-10-24
三期临床失败，赛诺菲放弃唯一ADC临床项目，肿瘤学战略再遭重大打击
赛诺菲似乎在2022年3月一度领先，与Seagen签署了三款ADC药物合作开发协议。然而，这些药物目前还没有一个进入临床。
2023-12-26
Cell子刊 | 同济大学秦环龙/许谦/李宁揭示供体和受体的微生物亚种之间相互作用影响有效微生物群转移和临床结果
该研究表明，有效的微生物群转移涉及供体和受体微生物之间广泛的相互作用，这些微生物通常具有系统发育上的差异。
2024-02-18
全球首款：第一三共B7H3 ADC启动III期临床实验
I-DXd是首款进入III期阶段的B7H3 ADC，研究结果显示21例晚期SCLC患者经过治疗后，确认的ORR为52.4%，中位缓解持续时间（mDOR）为5.9个月。
2024-01-18
孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂，临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂（DSB），而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24
Nat Med : 黄荷凤院士/张静澜/徐晨明团队发表综合性无创产前筛查临床研究成果
筛查技术同时覆盖了染色体非整倍体、染色体微缺失和单基因变异这三种最主要的人类遗传变异，扩展了无创产前筛查的检测范围，同时提高了检测准确性。
2024-01-24