股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
2023-11-16
NEJM：LNP递送siRNA治疗“淀粉新”，3期临床数据发布
Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Patisiran Treatment in Patients with Trans
2023-11-01
艾棣维欣RSV疫苗II期临床取得积极进展
安全性数据显示，不同剂量的ADV110疫苗均具有良好的安全性和耐受性，所有组在试验中均没有SAE发生，TRAE的发生率没有随疫苗剂量或频率的增加而升高。
2023-11-02
STTT：陈红/胡宝洋团队发布首个人胚干细胞治疗半月板损伤临床试验结果
在这项18名半月板损伤患者参与的剂量递增的1期临床试验（NCT03839238）中，研究团队发现，患者关节内注射IMRC干细胞后12个月内是安全的。
2023-11-08
中山大学许丽霞/于君/李晓星团队构建胆道癌患者来源的类器官，并进行药物筛选和临床应用
该研究成功建立了一个胆道癌患者来源的类器官（BTC PDO）文库，并证实了其可作为个性化化疗药物筛选的有效工具。该研究还鉴定了不同化疗药物反应的BTC PDO的基因表达特征
2023-11-13
阿尔茨海默病临床试验经验总结，未来应走向何方？
《细胞》杂志发表了一篇综述，讨论了AD临床试验的巨大改变。固然，新药本身是治疗的根本，但不可忽视的是，近年来对病理生物标志物的理解大幅度增加，一方面帮助了选择合适的患者，一方面也能够更有效地评估临床疗
2023-11-07
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30
降脂新“卷王”的1期临床数据公布，单次皮下注射可降低脂蛋白(a)浓度97%，效果持续48周
总而言之，这项I期临床试验结果显示，lepodisiran用于降低Lp(a)治疗安全有效，而且具有十分惊人的持久药效。
2023-11-17