《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
长效PCSK9抑制剂在国内获批临床
PCSK9中文全称是前蛋白转化酶枯草溶菌素9，是降脂药开发领域的一个新兴靶点。研究发现，抑制PCSK9可以降低体内低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平进而达到治疗疾病目的。
2024-05-21
中国首个国际注册中药复方临床研究，证实参白颗粒显著降低结直肠腺瘤术后复发率
结果表明，参白颗粒在预防CRA复发方面表现出色，相较于过去的化学预防药物，其疗效显著（减少CRA复发率16.07%），安全性高，采用天然植物炮制，避免了化学药物的潜在副作用。
2024-04-11
Cancer Cell:肿瘤和无循环 DNA 甲基化可识别临床相关的小细胞肺癌亚型
近段时间，来自美国德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心胸部/头颈部内科肿瘤学系的Simon Heeke教授及团队使用基因表达数据和DNA甲基化的方法旨在证明SCLC 表型在疾病进展过程。
2024-01-30
Cell | 大连医科大学团队揭示了肠道真菌的生物多样性与临床价值
该研究提出了一个培养肠道真菌(CGF)的目录，其中包括760个真菌基因组，这些真菌基因组来自健康志愿者的粪便。该目录涵盖48科206种，其中69种为未在现有数据库中检索到的未知物种。
2024-05-24
Science子刊：腺病毒疫苗治疗HPV相关癌症，1期临床结果发布
进一步分析表明，这种有益反应与肿瘤微环境有关，疫苗通过扩增外周HPV特异性T细胞而发挥作用。这些结果表明，有必要对RRP患者进行进一步的PRGN-2012的临床开发，目前正在进行2期临床试验。
2023-12-14
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
2024-03-09
刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
