NEJM：世界首次！在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
柳叶刀：世界首例！iPSC干细胞治疗恢复人类视力
该临床研究在世界上首次使用人诱导多能干细胞（iPSC）来源的角膜上皮细胞片（iCEPS）修复角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）视力障碍患者角膜。
2024-11-12
我国学者在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫病的临床结果
该研究中使用的新一代通用型CAR-T产品具有以下临床优势：极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床治疗效果，克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长等诸多痛点。
2024-10-08
世界首例！新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验，修复患者免疫细胞功能
与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比，先导编辑的用途更广泛且更具可预测性，能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。
2025-05-22
世界首次！乔治·丘奇团队“复活”已灭绝一万多年的“冰原狼”，计划2028年复活猛犸象
经过多重基因编辑的小鼠携带了模拟猛犸象长毛性状的基因突变，从而改变了小鼠的毛发生长，该研究创造的长毛鼠标志着复活猛犸象的之旅的重要一步。
2025-04-11
Cell：新研究绘制出世界上首个亚洲免疫多样性图谱
这些研究结果显示，自我报告的种族对血细胞比例变化的贡献几乎与性别一样大，在与年龄和性别相关的细胞变化方面，不同种族之间也存在显著差异。
2025-04-11
登上Nature：世界首例！我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内，并监测其运行状况
该项研究的顺利开展，是异种器官移植领域的重大突破，也是异种肝移植向临床迈进的关键一步，为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。
2025-03-28
科学家绘制出世界上首个不同亚洲人群的免疫细胞图谱
来自新加坡 A*STAR 基因组研究所等机构的科学家们通过研究共同绘制了世界上首个亚洲免疫多样性图谱，这项具有里程碑意义的研究有望推动精准医疗的发展，并为亚洲人群量身定制下一代诊断和治疗方案。
2025-04-29
Cell：世界首例！沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞，成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案，用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞（CiPSC-islets），其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。
2024-10-10