勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段
勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC，由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成）、帝国创新和牛津生物医药公司（OXB）启动一项全球合作，共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创（first-in-class）治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领
诺思兰德全球首次实现裸质粒基因治疗药物500L规模化生产
据悉，北京诺思兰德生物技术股份有限公司近日完成“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”Ⅲ期临床用样品制备，其生产规模为500L。据调查，500L规模的裸质粒基因治疗药物制备是迄今为止全球范围内首次达到的最大生产规模。裸质粒是指没有结合蛋白、脂类或者对其有保护作用其他分子的质粒DNA，因其具有自主复制的能力，并可以表达所携带的遗传信息，被用于生物制药、农业、食品等行业，尤其在生物
GE医疗细胞与基因治疗亚洲技术中心盛大开幕
打造GE医疗亚洲首个细胞及基因治疗实验室，赋能中国精准医疗新发展。中国上海（2018年7月19日） - 为加速细胞治疗与基因治疗的临床转化流程、推进全产业链的商业化进程，GE医疗今日宣布在位于其上海浦东张江的中国研发中心建设成立全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心。该中心的成立标志着GE医疗在深耕精准医疗探索、推进治疗技术创新和扩大细胞与基因治疗产业化平台建设领域进入了崭新的里程碑。据悉，技术中心将通
胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效
致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦，设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子，正满心欢喜地迎接孩子的出生，但这时候产前检测却带来了沉重一击，告诉你这孩子没法要，或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳！但最近有研究表明，利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病，这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院（UCL）、KK
“溶瘤病毒”正在成为基因治疗的当家花旦
上周，一篇发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的研究引起了行业的广泛关注。来自杜克大学癌症研究所的研究发现，一款突破性的病毒疗法显着延长了胶质母细胞瘤患者的生命。研究人员们使用的是一种经过改造的脊髓灰质炎病毒。它能针对表达CD155的肿瘤细胞，选择性地入侵并进行复制，最终导致肿瘤细胞的裂解。这款病毒的潜力在于：2年生存率：21%，已经比历史数据（14%）高出
两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主要集中于癌症、单基因遗传病以及心血管疾病等方面的治疗。2012年，欧洲首个基因治疗药物Gly
美国FDA局长称：2022年将有40种基因治疗在美上市
美国食品药品监督管理局（FDA）局长Scott Gottlieb博士日前举行的2018年BIO国际大会上表示，预计FDA将在2022年之前批准40种基因疗法，并可能在10年内获得治愈镰状细胞性贫血等疾病的治疗方法。Gottlieb局长指出，与临床常见治疗药物不同，基因治疗存在较大的复杂性，这就要求FDA以各种不同的方式对其进行审批。Gottlieb表示，FDA将在未来短时间
致终将到来的基因治疗
基因治疗的前景是十分可观的。在过去的一年时间内，有许多企业对生物医药进行了合并与收购，其中最大的一场交易当属诺华公司斥资87亿美元购买下AveXis，根据其去年11月在新英格兰医药杂志上发表的1期实验数据，将推进候选药物AVXS-101到后续关键实验。相关资料显示，729例基因治疗方案已经诞生，其中近2/3 (461)已经进入临床前测试。这些治疗方案已经进行了1855例临床试验，其中大部分仍处于早
2018基因编辑与基因治疗国际研讨会在沪隆重开幕！
2018年5月17日 讯/生物谷BIOON/--2018年5月17日，由生物谷主办，梅斯医学、医脉通、基因谷、丁香通等十几家媒体支持的“基因编辑与基因治疗国际研讨会”在上海小南国花园大酒店隆重开幕！来自科研及医疗领域的科学家及医生学者们共聚一堂，探讨基因编辑相关事宜。本次会议为期一天半，今天出席演讲的嘉宾有来自中国科学院的刘光慧、丁秋蓉、王皓毅、王宇研究员，四川大学生物治疗国家重点实验室的邓洪新研