Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
iScience：揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法
本文研究结果表明，揭示这些旁系同源蛋白（在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白）的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。
2024-05-11
Mol Psychiatry：RNA修饰或会破坏阿尔兹海默病患者机体细胞中线粒体的蛋白合成
本文研究首次证明了TRMT10C能有到ND5 mRNA发生m1A甲基化修饰，从而引起线粒体功能障碍，而这种新识别出的机制或许会参与到Aβ所诱导的线粒体功能障碍中。
2024-05-13
Nat Biotechnol：科学家利用长读RNA测序技术识别出了阿尔兹海默病中的关键基因表达特征
文章中，研究人员利用了一种称之为长度测序（long-read sequencing）的尖端技术进行研究，这些技术能将对DNA和RNA的分析推向一个新的水平。
2024-06-14
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
Cell Stem Cell：清华大学沈晓骅团队揭示核RNA稳态促进细胞命运和衰老的系统性协调
这些效应表明，核RNA的动态周转协调了基本过程之间的串扰，以优化细胞功能。核RNA稳态的破坏会导致系统性功能下降，改变细胞状态并促进衰老。
2024-04-19
Nat Chem Biol | 华东理工大学杨弋/陈显军等合作开发新的荧光RNA适配体
该研究描述了一种高度明亮和稳定的绿色FR的发展，称为Okra505。Okra与其非GFP类荧光基团配体具有纳米摩尔的高结合亲和力，具有低离子依赖性和高熔融温度的坚固折叠。
2024-06-02
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
STTT | SARS-CoV-2的RNA结合亲和力：武汉大学陈宇团队揭秘关键氨基酸位点的作用
本研究证明，重组SARS-CoV-2在一定程度上缺乏2′-O-甲基化会导致较差的复制效率和更严重的体内疾病。
2024-06-05
Immunity：上海交大邹强团队等揭示乳酸介导CTLA-4的RNA剪接以维持Treg细胞免疫抑制功能
结合大数据分析、多种转基因小鼠肿瘤模型及分子生化实验，研究团队发现乳酸能够增强Treg细胞中Foxp3的表达，Foxp3促进剪接体组分USP39的转录与表达。
2024-03-03