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Brain-X综述:可离子化纳米载体递送,用于脑部疾病治疗

用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间,INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展,而且INs在治疗其他疾病所取得的成果,也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。

2023-04-06

我国自主研发的T21 FIH结果出炉,药物3D打印结肠靶向递送平台可行性得以验证

三迭纪的药物3D打印工艺不仅克服了传统药物产品开发的局限性,还为药物固体制剂的生产开辟了崭新的路径。

2023-07-20

新型siRNA技术,无需递送载体实现细胞选择激活,Switch公司融资5200万美元,剑指CNS疾病

Switch公司表示,CASi分子,既能高效自我递送,实现细胞特异性靶向,又能更持久地沉默目标基因,有望为中枢神经系统和全身性疾病提供下一代精确RNAi疗法。

2023-05-02

Sci Transl Med:科学家有望利用单细胞基因组学技术来加速人类肺部疾病药物的开发

来自德国的科学家们利用新型实验模型来研究肺部疾病,即所谓的人类精确切割肺部切片,这些是肺部组织的薄片,或能用于实验室的研究中。

2023-12-13

Nano Letters:孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体

随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种,mRNA技术受到了空前关注,并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止,人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术

2023-03-27

蔡宇伽团队Cell子刊特邀述评:细菌分子注射器技术与药物递送

总的来说,这项研究将PVC设计成一个分子注射器系统,可以很容易地重新编程以携带感兴趣的蛋白质有效载荷并靶向特定的细胞类型,为多种研究和应用领域提供蛋白质递送的新工具。

2023-06-16

Nature子刊:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗

在概念验证实验中,研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体(AVV),用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中,这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin)到人类细胞中,

2023-06-01

Nature | 罕见基因变化与血液蛋白质之间的联系将影响当前和未来的药物研发工作

一项发表在《自然》杂志上的研究利用英国生物库中50,000多人的数据,揭示了罕见基因变异如何影响人体血浆蛋白,为人类疾病的研究提供了新的见解。研究发现了数千个前所未有的关联,这些关联有助于未来药物的发

2023-10-12

张锋团队打破基因药物递送限制

张锋博士在生物学领域极具影响力,他在最前沿的研究方向总是能够展现出令人意想不到的能力。作为CRISPR基因编辑技术的先驱,他参与并推动了光遗传学和CRISPR基因编辑的发现和发展。

2023-02-24

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18