近几十年来首个新型病毒载体！来自人类自身的指环病毒，可安全高效用于体内基因治疗
Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒（Betatorquevirus）属的新型病毒载体——Anellovector。
2024-04-06
癌症纳米药物对年轻人效果更差！华人团队揭示年龄对纳米递送系统的影响
这些结果揭示了纳米药物在细胞吞噬摄取和清除方面的年龄相关性差异，这影响了纳米药物的抗肿瘤反应，从而为适合年龄的癌症纳米药物方法提供了强有力的理论基础。
2023-09-21
Nature：科学家揭示药物重新激活肿瘤抑制基因表达背后的分子机制
本文研究结果表明，靶向作用表观遗传学驱动因素和染色质稳态或有望为开发持续的表观遗传学癌症疗法提供一定的研究机会。
2024-02-23
Science：新研究在动物中发现介导水平基因转移的载体---病毒样转座子
几十年来，科学家们已经知道基因可以从一种物种转移到另一种物种，无论是动物还是植物。然而，这类看似不可能发生的事件是如何发生的，其机制仍然是未知的。如今，来自奥地利科学院分子生物技术研究所Alejand
2023-07-11
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
2023-08-08
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
李博文等开发新型LNP载体，吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台，研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库，以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。
2023-04-06
导致喝酒脸红的基因突变，还会增加心脏病风险，吴庆明团队找到潜在治疗药物
研究团队评估了8种药物的治疗效果，这些药物已知能够减少炎症、降低活性氧（ROS）和增加一氧化氮（NO），其中7种已获FDA批准，还有1种是ALDH2激活剂Alda-1。
2023-12-01
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
2023-06-12