国内AAV基因疗法步入爆发前夕，24款IND获批，3款进入III期临床
目前，国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：
2023-07-31
广生堂一类创新药泰中定—超级3CL抑制剂的注册临床研究数据将发表于国际权威医学期刊柳叶刀《eClinicalMedicine》
泰中定的注册临床研究数据将发表于国际权威医学期刊《柳叶刀》旗下子刊《eClinicalMedicine》。
2024-03-22
首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
2023-10-30
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
2023-07-25
索元生物生物标志物指导下的基因疗法DB107获批2期临床
2023年8月1日，精准医疗领军企业索元生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准关于索元生物基因疗法DB107的临床Ⅱ期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构：加州大学旧金山分校（UCSF）
2023-08-03
JAMA双重磅：基于眼动追踪的自闭症诊断工具与金标准表现一致，已获美国FDA授权用于临床诊断
自闭症谱系障碍（ASD）在全世界的平均发病率已经达到1%，患者的疾病严重程度和需求各不相同，部分可以独立生活，部分则因严重残疾需要终身护理和支持。尽管很多患者在儿童时期早期即表现出一些症状，但诊断往往
2023-10-09
《自然评论·临床肿瘤学》：一文盘点肝癌免疫治疗生物标志物进展，更精准免疫治疗的希望就在这里了
近日在《自然评论·临床肿瘤学》上，美国国立癌症研究所（NCI）等知名机构的专家们就共同撰文，深度盘点了过去5年来HCC免疫治疗生物标志物的探索进展及相关临床研究情况[1]
2023-10-17
吉利德押注，B轮融资共1.45亿美元，旧金山细胞治疗初创瞄准自身免疫疾病，管线已进入临床I期
近日，一家位于旧金山的细胞治疗初创公司 Kyverna Therapeutics 宣布完成 6000 万美元的 B 轮延期融资，本轮融资的投资方包括新投资者贝恩资本生命科学和&nb
2023-08-10
MIT团队利用疫苗增强CAR-T疗效，可根除实体瘤，相关管线已进入临床I期
现阶段，CAR-T 细胞疗法在实体瘤中的治疗效果仍然不理想。背后的原因多种多样，包括抗原异质性、免疫抑制性肿瘤微环境、CAR-T 浸润难度大、肿瘤靶抗原丢失......
2023-07-13