全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
GLP-1RA治疗T2DM患者具有明确的心血管获益，与其抗动脉粥样硬化密不可分！
截止至目前为止，糖尿病仍然是全球范围内的重大疾病之一，根据国际糖尿病联盟（IDF）的数据，2019年全球糖尿病患病率估计为9.3%，约有4.63亿人患有糖尿病。
2024-04-26
Science子刊：对关键免疫蛋白PD-1的新见解有助于开发治疗癌症和自身免疫性疾病的新策略
新研究表明，设计更好药物的研究工作应侧重于增加或减少PD-1的二聚化，以操纵T细胞的功能。
2024-03-27
Cell子刊：路国涛/李维勤/胡良皞团队发现急性胰腺炎潜在治疗靶点
该研究首次应用靶向代谢组学质谱分析326例急性胰腺炎患者血清胆汁酸代谢动态。在体内和体外实验中，补充CDCA或其衍生物OCA，以及调节其受体FXR，均可减轻腺泡细胞坏死并保护急性胰腺炎。
2023-12-05
Sci Transl Med：特殊的microRNA分子有望帮助开发治疗人类动脉粥样硬化的新型疗法
来自慕尼黑大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种特殊的microRNA分子，其或许能作为一种开发新型疗法非常有潜力的起点。
2023-11-20
Nature子刊：张良方团队开发“即插即用”纳米颗粒平台，为癌症等疾病治疗带来新手段
近年来，细胞膜包被纳米颗粒（CNP）在疾病的诊断、治疗和预防方面显示出了希望。通过用天然细胞膜包被合成纳米颗粒核心，所得到的CNP显示出一系列细胞表面标记，使它们能够重现天然的细胞相互作用，并用于一系
2023-11-20
科学家们为多形性胶质母细胞瘤患者提供了一种有希望的治疗策略
多形性胶质母细胞瘤（GBM）是最常见的原发性恶性脑肿瘤。据统计，它约占所有脑胶质瘤的57.3%。然而，GBM患者的预后仍然非常差，即使他们接受了积极的综合治疗。
2023-11-28
Cell Rep Med：科学家有望利用iNKT细胞平台来治疗人类癌症
来自Perelman医学院等机构的科学家们通过研究推测，如果从具有某些特征的供体中提取出allo-iNKTs，或许就能帮助抵御机体自身的排斥反应且不需要进行额外的基因编辑操作。
2023-10-27