Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
Circulation：兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估，未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
2023-11-21
Nature子刊：杨建华/屈良鹄/李斌团队发现新结构型非编码RNA及其调控功能
这项研究工作通过开发了多种新实验策略和计算机算法以及结合二代测序（Illumina）和三代单分子测序（Nanopore）平台实现了napRNA的全长测序。
2024-03-22
Science：从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制
每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处，一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。
2023-10-11
Nature：新研究发现下游RNA发夹能够协调mRNA翻译
在一项新的研究中，来自美国杜克大学领导的研究人员发现RNA发夹导致mRNA翻译中的情形依赖性交通堵塞，导致上游起始密码子（upstream start codon, uAUG）的翻译增加。他们首先描述
2023-09-27
类器官之父新论文：多重碱基编辑，一步生成肿瘤类器官模型
研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库，以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵
2023-11-02
Nature：为什么环状RNA会是下一代重磅药物？
今年6月份，环状RNA领域融资最多的公司——Laronde，其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥，被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。
2023-10-07