Cell Discovery | 新突破:改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA(crRNA)从核内转移到细胞质,实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验
在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些
2023-10-13
Nature Methods | 解码RNA与蛋白质相互作用的新视角:TREX技术的突破
通过利用RNase H酶特异性地降解与DNA探针杂交的RNA区域,TREX技术不仅可以揭示已知的RNA-蛋白质相互作用,还能发现新的、未被发现的相互作用。
2024-02-28
Nature:新研究发现下游RNA发夹能够协调mRNA翻译
在一项新的研究中,来自美国杜克大学领导的研究人员发现RNA发夹导致mRNA翻译中的情形依赖性交通堵塞,导致上游起始密码子(upstream start codon, uAUG)的翻译增加。他们首先描述
2023-09-27
Science:从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制
每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处,一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。
2023-10-11
开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作
2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05