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正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Cell Discovery | 新突破:改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗

研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA(crRNA)从核内转移到细胞质,实现了在细胞质内靶向降解RNA。

2024-04-19

首次发现大脑神经细胞中的某些 RNA 分子终生不会更新

首次证明了一部分负责保护遗传物质的核糖核酸分子具有与神经元同等的长寿属性。

2024-04-18

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验

在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些

2023-10-13

Nature Methods | 解码RNA与蛋白质相互作用的新视角:TREX技术的突破

通过利用RNase H酶特异性地降解与DNA探针杂交的RNA区域,TREX技术不仅可以揭示已知的RNA-蛋白质相互作用,还能发现新的、未被发现的相互作用。

2024-02-28

独特的RNA修饰结构让病毒遁形于免疫追击

这项研究首次解答了关于m6A修饰的精确位置、功能意义以及对病毒和宿主的重要性等基本问题。

2024-04-17

Nature:新研究发现下游RNA发夹能够协调mRNA翻译

在一项新的研究中,来自美国杜克大学领导的研究人员发现RNA发夹导致mRNA翻译中的情形依赖性交通堵塞,导致上游起始密码子(upstream start codon, uAUG)的翻译增加。他们首先描述

2023-09-27

Science:从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制

每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处,一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。

2023-10-11

开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作

2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。

2024-01-05