“聚焦产学研 共话iPSC在细胞治疗中的应用与产业化发展” 空中讲坛

iPSC正在各种细胞疗法应用中进行探索，目的是逆转机体损伤或疾病进而达到治疗疾病的效果。取自患者自体的体细胞经诱导后成为iPSC，可分化成特定类型的体细胞从而逆转机体损失或疾病，同时避免了免疫排异、伦理学等问题。通过从感兴趣的疾病患者中生成 iPSC，并将其分化为疾病特异性细胞，通过这种方法，iPSC 可以“在培养皿中”有效地建立疾病模型。此外，iPSC具有提供生物学同类的细胞类型的潜力，这些细胞可以用于针对各类组织细胞的化合物鉴定、筛选，靶标验证，和作为新药发现的工具。

基于Oxford NanoPore平台的单细胞全长转录组 ——应用和实践

iPSC细胞治疗的产业发展现状与应用前景分析

iPSC正在各种细胞疗法应用中进行探索，目的是逆转机体损伤或疾病进而达到治疗疾病的效果。通过从感兴趣的疾病患者中生成 iPSC，并将其分化为疾病特异性细胞，通过这种方法，iPSC 可以“在培养皿中”有效地建立疾病模型。此外，iPSC具有提供生物学同类的细胞类型的潜力，这些细胞可以用于针对各类组织细胞的化合物鉴定、筛选，靶标验证，和作为新药发现的工具。取自患者自体的体细胞经诱导后成为iPSC，可分化成特定类型的体细胞也避免了免疫排异、伦理学等问题。 iPSC引领的通用型细胞治疗技术，在整个生物药领域中已逐渐崭露头角。它既解决了传统自体细胞治疗取材、质控、规模化以及成本等问题，同时又解决了异体细胞治疗的移植排斥问题。iPSC来源的细胞治疗无疑有着极其广阔的应用价值。面对巨大的市场和需求，新一代的治疗技术总是基于与挑战并存。在整个iPSC来源的细胞治疗工艺开发过程中还是有着很多充满困难和挑战的关键环节。其难点之一，就是基因编辑后单克隆的筛选问题，如何快速、精准、轻柔地得到分选到用户想要的目的细胞，这是让相关研究人员极为头疼的问题。 为此，Namocell联合生物谷&梅斯医学开展本场名为“iPSC细胞治疗的产业发展现状与应用前景分析”的网络研讨会。我们邀请了国内外iPSC来源细胞治疗领域的专家学者，从iPSC细胞治疗市场现状和前景到工艺开发中的一些挑战及解决方案，分享各自的经历和想法。同时，我们可以了解一下单细胞分离仪如何在快速筛选iPSC单克隆方面有哪些应用价值。 本次研讨会将是您与中国领先的同行交流讨论机会，发现前沿策略和解决方案来提高您的研究水平，加速iPSC来源细胞治疗方案开发进程。期待大家都能在本次会议中有所收获!

GMP管理规范：细胞药物开发培养篇

CRISPR 基因编辑在肿瘤研究中的应用进展

CRISPR/Cas9基因编辑系统是基于古细菌抵御外源核酸入侵的免疫机制为基础开发出来的一种新型的基因编辑技术。同时，作为一种能够对哺乳动物细胞基因组进行精准修饰的技术，被广泛应用在功能性基因的筛选。相对于传统的基因编辑系统，该系统具有更加高效、操作简单、细胞毒性小等特点。 肿瘤的发生和发展是一个多基因共同参与、涉及多条信号通路、缓慢而持续的过程。在后基因组时代，得益于高通量测序技术和生物信息学技术的高速发展，研究者们从不同的肿瘤细胞中获得了大量的基因组信息。这些基因在肿瘤发生发展过程中，不同的基因在同一发展阶段，甚至同一个基因在不同的阶段都发挥着不同的生物学作用。如何探索这些基因与肿瘤的关系成为了研究者们面临的最重要的挑战。 随着CRISPR/Cas9 基因编辑技术的迅速发展，CRISPR/Cas9基因编辑技术已经在肿瘤研究的诸多方面中得到应用，包括肿瘤相关基因的功能研究、构建动物肿瘤模型、筛选肿瘤细胞表型及耐药相关基因以及肿瘤的基因治疗等诸多方面。其中，CRISPR文库筛选在药物筛选、病毒感染以及肿瘤功能性基因筛选的实验中发挥重要作用。相比cdna文库与RNAi文库，CRISPR文库筛选具有多功能性、低噪声、高敲除效率、以及脱靶率低等优点，如今已成为科学家们的热门选题。 MedSci梅斯&生物谷携手珠海舒桐医疗科技有限公司在2023年4月19日14：00-15：00，邀请从事通过基因编辑技术进行肿瘤研究领域的专家，分享CRISPR/Cas9基因编辑技术在肿瘤研究的诸多方面中的应用及挑战，促进学术交流，推动基因编辑在肿瘤研究中的应用进展。