艾伯维
伊鲁替尼
Imbruvica
华氏巨球蛋白血症
DLBCL
强生
ibrutinib
BTK抑制剂
保妥适
神经源性逼尿肌过度活动症
肉毒杆菌毒素
艾尔建
Karyopharm
selinexor
relugolix
Myovant Sciences
前列腺癌
FDA
“first-in-class”口服疗法
GnRH受体拮抗剂
核输出抑制剂
SINE
Xpovio
弥漫性大B细胞淋巴瘤
德琪医药
Botox
达必妥
rapamycin
nab-sirolimus
白蛋白结合型
西罗莫司
雷帕霉素
Abraxane
Aadi Bioscience
Fintepla
Zogenix
癫痫
芬氟拉明
cSCC
Keytruda
dupilumab
默沙东
Dupixent
度普利尤单抗
赛诺菲
肿瘤免疫治疗
皮肤鳞状细胞癌
PD-1
Pembrolizumab
可瑞达
帕博利珠单抗
Dravet综合征
罕见儿童癫痫新药！美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
开发白蛋白紫杉醇的大牛又要搞事情：白蛋白结合型雷帕霉素(nab-sirolimus)在美国申请上市!
申请治疗恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)，在携带TSC2突变的患者中，总缓解率高达89%！
皮肤鳞状细胞癌(cSCC)免疫治疗！默沙东抗PD-1疗法Keytruda(可瑞达)新适应症获美国FDA批准！
在中国，Keytruda已被批准用于3种癌症的5个适应症，包括非小细胞肺癌、黑色素瘤、食管鳞状细胞癌。
新型抗炎药！赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥®)300mg单剂量预充注射笔获美国FDA批准！
最近，Dupixent(达必妥)在中国获得批准，是唯一治疗中重度特应性皮炎的生物制剂。
神经源性逼尿肌过度活动新药！艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查：治疗5-17岁儿童！
上市30年来，Botox已被批准多达11个治疗适应症，全球累计销售超过一亿瓶。
华氏巨球蛋白血症(WM)重磅药物！艾伯维BTK抑制剂Imbruvica美国处方信息将更新：纳入5年长期数据
Imbruvica是唯一被批准治疗WM的BTK抑制剂，已被NCCN推荐用于初级治疗的首选药物。
大B细胞淋巴瘤首个口服药物！首创核输出抑制剂Xpovio美国获批新适应症，德琪医药引入中国开发！
Xpovio是被批准用于治疗复发或难治性DLBCL的唯一一种单药口服疗法。
晚期前列腺癌新药！Myovant口服GnRH受体拮抗剂relugolix在美国进入优先审查：缓解率高达96.7%
如果获批，relugolix将成为第一个治疗晚期前列腺癌的口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂。
FDA官员：落实监管新举措 将取消一项重要的激励措施
尽管在过去的十年中获批的罕见病用药数量有所增加，但罕见病患者面临的现实问题仍然是，对于绝大多数罕见疾病，没有获批的罕见病用药。针对这样的现实难题和罕见病用药、基因疗法的发展，FDA有哪些针对性的新举措？但引人注目的是，一项针对儿科罕见病用药的激励措施，将于今年9月到期退出。6月18日，参加DIA 2020年会相关环节讨论的多位FDA官员，介绍了促
治疗侵袭性淋巴瘤 FDA加速批准“first-in-class”口服疗法
今日，Karyopharm Therapeutics宣布，美国FDA已经加速批准了该公司的“first-in-class”口服选择性核输出蛋白抑制剂（SINE）Xpovio（selinexor）扩展适应症，用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。这些患者至少接受过两种系统治疗。这一适应症的加速批准是基于患者的缓解率数据。D