天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21
Science：新研究对脊柱裂的病因提出新的见解
脊柱裂又称脊髓脊膜突出（meningomyelocele），每3000名新生儿中就有一人受其影响。不幸的是，其病因大多不明。虽然有一些基因突变的报道，但只能解释很小一部分风险。
2024-05-27
Cell：研究人员通过创新蛋白聚类方法开发新型碱基编辑工具
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测，建立起基于三级结构的蛋白聚类方法，并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系，开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋
2023-07-03
科研人员揭示DNA糖基化酶在核小体上的碱基切除机制
DNA的碱基损伤可以发生在染色质化的真核生物基因组的所有区域，包括核小体DNA位点。核小体作为天然的屏障会阻碍BER相关蛋白对损伤位点的接触，只有一部分面向溶剂侧的DNA自由暴露。
2023-07-17
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
2023-05-30
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
2023-05-25
Brain：新的研究挑战了对帕金森病的传统认识
这项新的研究强调了一种名为 tau 的关键蛋白在帕金森病早期阶段的作用。他们的研究结果表明tau 蛋白聚集物可能会启动该疾病特有的神经元损伤和死亡过程。
2024-03-03
Nature Mental Health发文揭示敬畏对积极独处态度的提升作用
该研究关注到日常生活中重要但常常被忽略或者负面看待的独处时间，提供了帮助个体提升对独处积极态度，享受独处的指导建议。
2024-05-24