股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
2023-11-16
Nat Neurosci：修复受损的星形胶质细胞可能是防止神经退化的关键
这项新的研究为发现控制病变的星形胶质细胞的疗法建立了一个平台，这突出了调节星形胶质细胞状态以治疗神经退行性疾病的治疗潜力。
2024-02-27
Cell Stem Cell：张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明，经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
2023-11-22
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化
传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂，最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级，显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险
2023-10-20
Circulation：特殊生物标志物或能帮助识别修复机体受损血管的细胞
本文研究首次在小鼠和人类个体机体中发现了一种能识别CRECs的单一前瞻性白哦职务，这或有望帮助开发新型细胞疗法来修复内皮功能障碍患者机体受损的血管。
2024-05-13
两篇Science揭示光解酶如何利用光来修复受损的DNA
在两项新的研究中，两组研究人员开发了类似的过程，用于展示体外分离的光解酶（photolyase）如何利用光修复受损的 DNA。他们概述了他们的定格动画式过程，以详细捕捉它的作用。相关研究结果发表在20
2023-12-26
Cell：揭示蛋白PARP1形成的超级胶水对DNA损伤的修复至关重要
研究发现，蛋白PARP1 变成了一种水下超级胶水，并形成了一个特殊的愈合区，从而将松散的 DNA 末端固定在一起，使 DNA 修复得以开始。
2024-02-27
Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10