已进入III期临床，干细胞治疗渐冻症有望上市
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床试验正在进行中。根据CBS新闻4月8日报道，美国麻省总医
JAMA Neurology:靶向免疫细胞可治疗“渐冻症”
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项有关肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，也叫运动性神经元症）的研究，免疫细胞能够帮助延缓疾病的发生进程。这一发现有助于开发治疗上述患者的新疗法。研究者们分析了T细胞与ALS发生之间的关系。人体以及动物水平的研究结果表明CD4+Foxp3+调节性T细胞对于ALS的发病速率具有明显的影响。Tr
科学家发现与“渐冻症”相关分子机制
一个国际团队１８日报告说，他们发现了一种新的与“渐冻症”相关的分子机制，能帮助理解这种疾病的发病机理及相关靶向药物的研发。“渐冻症”医学名称叫肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。前不久去世的著名物理学家霍金２１岁时就被诊断患有这种疾病，最终与其缠斗５５年
丁苯酞获“渐冻人孤儿药”资格 迈向50亿市场
石药集团于2018年3月11日晚间公布，石药集团开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物“消旋-3-正丁基苯酞”（丁苯酞），获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。肌萎缩侧索硬化症（ALS）也叫运动神经元疾病，俗称“渐冻人症”。这是一种罕见性疾病，多见于40～50岁的男性，其病因至今不明，医学认为部分病例与遗传及基因缺陷有关。渐冻人症是运动神经细胞进行性退化，导致的四肢、
CRISPR技术帮助发现治疗渐冻人症的新靶点
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会肌萎缩侧索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis，ALS) 俗称渐冻人症，是一种渐进并致命的神经退行性疾病。患者由于运动神经元的逐步死亡，导致肌肉功能退化，像刷牙、说话甚至呼吸这样简单的肌肉运动都最终无法进行。在患者大脑中出现的异常蛋白沉积是ALS的重要标志之一，但是科学家们并不清楚这些蛋白沉积如何导致神经元的死亡。日前，斯
Stem Cell Rep：“渐冻症”新希望，科学家们揭示大脑微血管调控脊椎运动神经的发育
2018年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究发现人类大脑中的微型血管能够激活脊椎运动神经元中关键基因的活化，从而促进这些神经元在早期发育过程中的生长。这一发现对于理解肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）以及其它神经退行性疾病具有重要的意义。在这项研究中，作者在体外成功地重构了活体血管以及脊椎运动神经元，并且揭示了它们之间相互作用的特征。（图片来源：Cedars-Sinai Boar
JAGS：步行速度过慢的老年人患痴呆症的风险更高
2018年3月25日 讯 /生物谷BIOON/ --根据调查，2015年全球范围内痴呆症患者人数已经上升到了4700万，痴呆症会显著影响人们的生活能力，目前痴呆症的主要类型是阿兹海默症，但同时也存在其它类型的疾病。由于目前并不存在治疗痴呆症的有效方法，因此我们需要进一步了解引发痴呆症的原因。例如，研究者们发现行走速率较慢的老年人患痴呆症的风险相对较高。最近，来自英国的研究者们对行走速率以及大脑功能
Nat Neurosci：表观遗传学修饰保护老年人免患阿兹海默症
2018年3月6日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管一些遗传因素会提高患阿兹海默症的风险，但年龄是最主要的风险因素。然而，年龄是如何导致阿兹海默症发生的目前仍没有确切的解释。来自宾夕法尼亚大学的研究者们最近在《Nature Neuroscience》杂志上发表文章描述了阿兹海默症患者大脑中细胞内表观遗传学图谱的特征。他们发现，组蛋白表面的一类化学修饰会影响细胞核染色质的压缩（即组蛋白H4表面16
辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议 治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心（Centers for Disease Contro
“基因剪刀”有望用于治疗渐冻症
美国研究人员日前宣布，他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）致病基因，使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长，为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。先前研究发现，一些渐冻症具有遗传性，而大约 20% 的遗传性渐冻症是一种名为 SOD1 的基因发生突变所致。美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说，他们使用 CRISPR-Ca