基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
《自然·医学》：科学家首次证实，病理学应答可以作为新辅助治疗的生存替代终点！
总而言之，Janis M. Taube团队完成的这项研究，为病理学应答作为新辅助治疗中的生存期替代终点提供了首个前瞻性证据。
2023-11-02
Science子刊：破解神经迷宫中慢性疼痛致郁的神经环路以及治疗最新靶点
本项研究深入理解了慢性三叉神经痛（CION）对神经系统和情绪状态的影响，并揭示了从腹侧海马到内侧前额叶皮层的神经通路（vHPC-mPFC），以及该通路中的CRH神经元在慢性三叉神经痛条件下的重要性。
2024-01-31
里程碑时刻：首个CRISPR疗法获批上市，已有百位患者接受治疗，售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示，CRISPR疗法的首次获批，对技术创新者来说是一个里程碑，对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
2023-11-18
靶向薄荷素是治疗易感急性白血病亚型的一种有前景的策略
最近发表在《自然》杂志上的两项研究集中于薄荷素抑制剂Revumenib(SNDX-5613)在KMT2A(组蛋白赖氨酸N-甲基转移酶2A)重排或NPM1(核磷脂1)突变的急性髓系白血病中的临床疗效。
2023-10-30
Cell Stem Cell：张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明，经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
2023-11-22
胰腺癌免疫治疗响应性调控研究中取得重要进展
近日，为改善胰腺癌免疫治疗效果，北大第一医院院长、肝胆胰外科杨尹默教授和田孝东主任团队与国家纳米科学中心聂广军教授、朱墨桃教授课题组深度合作，通过纳米生物工程技术合成新型纳米杂合细菌囊泡体系，显著增强
2023-09-25
王跃祥/王林辉团队发现SETD2失活重塑肿瘤免疫微环境和增强免疫治疗疗效的新机制
该论文不仅揭示了肿瘤中SETD2-NR2F1-STAT1信号轴调控免疫检查点阻断治疗疗效，也为SETD2失活的恶性肿瘤（包括胰腺癌、黑色素瘤、肾癌和胃肠间质瘤等）提供了免疫检查点阻断疗法的治疗策略。
2023-12-11
Adv Sci | 浙江大学陶青青/吴志英/毛峥伟制备混合细胞膜脂质体用于阿尔茨海默病的精确靶向和协同治疗
该研究将血小板膜和CCR2高表达膜结合起来制备成混合脂质体，并负载雷帕霉素和TPPU两种小分子药物，以靶向和治疗与AD相关的大脑病理区域。
2024-05-06