《细胞研究》:上海生科院等设计出高效精确基因靶向整合的新策略
5月19日，《细胞研究》期刊在线发表了题为《运用CRISPR/Cas9 技术实现以同源臂介导的末端接合为基础的靶向整合》的研究论文，该研究由中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组、基因编辑平台施霖宇团队与苏州非人灵长类研究平台孙强团队合作完成。该研究设计了一种以同源臂介导的末端接合（Homology-Mediated End Joining， HMEJ）
Sci Adv：特殊腺病毒亚型或有望帮助开发治疗多种疾病的靶向基因疗法
2017年5月14日 讯 /生物谷BIOON/ --为了进行复制，病毒似乎已经非常擅长利用人类细胞来制造病毒蛋白了，这也就是为何科学家们一直会利用病毒来将有用的基因运输到人类细胞中来帮助缺失重要蛋白或酶类的患者进行疾病治疗的原因了。近日来自斯克利普斯研究所的研究人员通过研究揭开了一种关键的结构细节，或有望让病毒作为一种更好的工具帮助科学家们开发治疗多种人类疾病的新型疗法。图片摘自：Vijay Re
【Nature重磅】CRISPR再立功，华人科学家首次特异性靶向癌症融合基因
2017年5月2日--昨天，匹兹堡大学医学院研究人员在Nature子刊《Nature Biotechnology》在线发表了一项新的研究结果，表明使用CRISPR基因组编辑技术可以有效地靶向致癌“融合基因”，减小肿瘤大小并改善了侵袭性肝癌和前列腺癌小鼠模型的生存期。
我国化学家取得真核生物基因组设计与化学合成的重大突破
在国家自然科学基金创新研究群体项目和重大项目（项目编号：21621004，21390203）等资助下，天津大学元英进团队在真核生物基因组设计与化学合成方向取得重大突破。该团队完成了2条真核生物酿酒酵母染色体（synⅤ、sy
鉴别出成功化学性重编程人类干细胞的关键基因
近日，一项刊登在国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中，来自英国伦敦大学学院和德国海涅大学的研究人员通过研究鉴别出了特殊的基因，该基因或能将人类的羊膜干细胞化学性地重编程为类似胚胎干细胞的多能干细胞，这项研究对于科学家们开发用于储存以及疗法开发的重编程细胞非常关键。
Cell Research：清华大学研发新型非病毒CRISPR/Cas9递送系统 能在体内进行靶向基因治疗
图示：纳米脂质颗粒能有效的把Cas9 mRNA和针对乙肝病毒DNA的引导RNA输送到动物的肝细胞内。Cas mRNA随后被翻译成 Cas9蛋白，蛋白与引导RNA结合后特异性的识别乙肝病毒DNA并对其进行剪切，导致病毒DNA突变或者降解，
Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
新药物分子靶向经典癌基因或可治疗三阴性乳腺癌
最近一项新研究首次报道了一种新治疗方法可以用于治疗大多数三阴性乳腺癌。该研究发现一种叫做APR-246的新药物能够通过阻断一个驱动三阴性乳腺癌生长的突变基因发挥治疗作用。
Cell：改造T细胞来靶向肿瘤细胞，精细调控基因开关
最近，细胞疗法的专家、加州大学旧金山分校（UCSF）教授、霍华德？休斯医学研究所的研究员，兼初创公司Cell Design Labs的科研创始人Wendell Lim博士推出了一项有关T细胞免疫疗法的崭新技术。这一成果发表于近期的《
EMBO Rep：特殊基因缺陷或帮助开发前列腺癌潜在靶向疗法
近日，刊登在国际杂志EMBO Reports上的一项研究报告中，来自哥廷根大学医学中心的科学家通过研究发现，前列腺肿瘤中频繁突变的基因CHD1的缺失或许可以使得前列腺癌细胞对多种药物变得敏感，其中包括PARP药物在内，这就表明，CHD1或许就是靶向前列腺癌疗法的潜在生物标志物。