首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作，靶向脂蛋白a，预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸（ASO）药物，预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
2023（第十四届）细胞与基因治疗国际研讨会重磅升级！
2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会将于9月22-23日在上海召开！ 3大会场，12+论坛，50+嘉宾，1500+参会观众，相约上海！
Science：利用240种哺乳动物的基因组揭示人类基因组的独特之处
在过去的1亿年里，哺乳动物适应了地球上几乎所有的环境。Zoonomia项目（Zoonomia Project）的科学家们（下称Zoonomia团队）一直在对哺乳动物基因组的多样性进行编目，他们比较了如
Science子刊：发现Atoh1基因在桥核神经元多样性的建立中起着至关重要的作用
在一项新的研究中，来自美国贝勒医学院和德克萨斯儿童医院的研究人员发现了脑干脑桥区（pons region）的六个不同的神经元谱系，并揭示了它们对Atoh1部分缺失的不同脆弱性的新见解，其中Atoh1是
Nature：揭示染色体碎裂导致基因组重排的新机制
每个分裂细胞的目标是将它的基因组准确地分离到两个遗传上相同的子细胞。然而，在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心等研究机构的研究人员发现这一过程经常出错，并可能是癌症和先天性疾病中发现的一
PNAS：梁好均/鲍坚强团队开发新型DNA供体，提高CRISPR基因敲入效率
近日，中国科学技术大学合肥微尺度物质科学国家研究中心、化学与材料科学学院梁好均教授团队与生命科学与医学部鲍坚强研究员团队合作，在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上发表了题为：Efficient pr
JCO：微生物群落移植疗法或在治疗异基因造血细胞移植患者和急性髓性白血病患者中是安全的
来自明尼苏达大学医学院等机构的科学家们通过研究阐明了在急性髓性白血病（AML）患者和造血细胞移植（HCT）受体患者中使用微生物群移植疗法的安全性。
Nature：中美科学家联手利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻品系
在一项新的研究中，来自中国华中农业大学、西北农林科技大学、山东省农业科学院、江西省农业科学院和美国加州大学戴维斯分校等研究机构的研究人员利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻植物。相关
多位全球眼科基因治疗专家领衔的初创携1.2亿美元亮相，Ⅱ期临床数据即将公布
对于 Beacon Therapeutics 在研的基因疗法，Dave Fellows 信心满满，“我们当然致力于向前发展，并希望在特定市场实现商业化，但我们不会‘关闭任何大门’。”他表示。