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全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

与自然界的光合生物相比，可编辑的人工光合细胞可以通过理性设计，将CO2更高效地转化为可定制的高附加值燃料和化学品。

2023-11-20

来自蒙特利尔大学等机构的科学家们通过进行一项新型以人口为基础的研究揭示了母亲和胎儿的基因在婴儿大脑皮层发育中的关键作用；相关研究结果表明，与较高出生体重相关联的基因突变也与大脑皮层的快速生长有关。

2024-02-25

与常规IVF治疗组相比，ICSI治疗组的D3可利用胚胎数较少、移植率较低；在受精率、受精失败率、流产率、早产率、低出生体重率等其它次要结局指标上，两组之间差异均无显著性。

2024-02-11

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

碱基编辑（base editing，BE）作为前沿的基因组编辑技术，能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。

2023-12-11

本研究选择Cas12b作为构建BE的候选Cas蛋白，由于其体积相较于Cas9、Cas12a更小，因此将其与脱氨酶进行连接可以避免Cas蛋白体积过大导致的空间位阻对于脱氨酶可作用活性范围的限制。

2024-04-21

Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。

2023-10-12

在这项最新研究中，研究团队还证明了，TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平，通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义，例如唐氏综合征

2023-07-11