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FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。

2023-05-22

植物合成生物学公司Calyxt退市,将与农业基因编辑先驱合并,拟二季度完成交易

总部位于罗斯维尔的 Calyxt(Nasdaq: CLXT)是一家植物合成生物学公司,从明尼苏达大学拆分成立。2018 年,该大学的研究人员“关闭”了大豆中产生反式脂

2023-01-28

三篇Nature和1篇Nature子刊发布史上首个人类泛基因组参考草图

来自美国加州大学圣克鲁斯分校等研究机构的研究人员发布了第一个人类泛基因组(pangenome)的草图,这是一个新的、可用的基因组参考,它结合了来自不同祖先背景的47个个体的遗传物质,从而可以更深入、更

2023-05-30

Science:揭示细胞耐受DNA损伤和基因组不稳定性背后的分子机制

来自范德堡大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了细胞对DNA损伤和基因组不稳定耐受背后的分子机制,相关研究结论或能重新引导科学家们以DNA复制为靶点来开发治疗人类癌症等多种疾病的新型疗法。

2023-05-26

Sci Transl Med:基因工程化的细胞疗法或有望靶向作用人类脑转移性的黑色素瘤

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究整合了多种治疗性方法来更加有效地靶向作用大脑中的黑色素瘤;在临床前研究中,科学家们在模仿人类环境的复杂小鼠模型中成功激活了机体的免疫反应。

2023-06-14

Pharmacological Research:复制的α7烟碱受体基因CHRFAM7A的调控和功能中的未解问题

人类基因组包含20,000到25,000个基因。它们中的大多数在黑猩猩、小鼠、苍蝇、酵母甚至细菌中都有对应的基因。

2023-05-24

Science:成功利用合成的基因振荡器显著延缓细胞衰老

在一项新的研究中,这些研究人员如今利用合成生物学进行了扩展,设计出一种解决方案,使细胞不会达到与衰老有关的正常退化水平。相关研究结果发表在2023年4月28日的Science期刊上。

2023-05-05

赋能客户 | DNBSEQ-T7正式入驻南澳基因组学中心,全面助力澳大利亚基因组学研究发展

2023年4月27日,华大智造宣布超高通量基因测序仪DNBSEQ-T7落地南澳基因组学中心(SAGC),该中心将基于DNBSEQ-T7测序平台开展各项科学研究

2023-04-27

科学家发现肠菌可以通过调节血液尿酸水平影响动脉粥样硬化进展,鉴定出关键微生物和编码基因

这项研究发现了一个此前未被重视的影响尿酸循环水平的因素——肠道微生物,及相应的关键基因。未来,还需要更多的研究来解答有氧和厌氧嘌呤消耗途径对嘌呤和肠道微生态,以及动脉粥样硬化等健康状况的影响。

2023-07-05

我国学者发现阿尔茨海默病新型致病基因突变——上海APP突变

E674Q突变APP的替代表现出强烈的淀粉样蛋白的形成,据悉,这是淀粉样蛋白加工序列中唯一已知的导致晚发性阿尔茨海默病(LOAD)的致病突变。

2023-05-16