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开发下一代光遗传基因疗法,眼科初创公司获1亿美元A轮融资

目前,Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发,重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。

2023-05-22

华人一作:谷歌DeepMind再推出革命性AI工具,预测和表征人类致病基因突变

当然,AlphaMissense距离实际的临床应用还有很大的一段距离要走,AI预测目前在诊断遗传疾病方面的作用还很小,这些工具应该只提供支持性证据将遗传变异与疾病联系起来。

2023-09-22

JITC:科学家发现能预测癌症患者接受免疫疗法发生毒性作用的关键

来自德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型的T细胞参数,其或能帮助肿瘤学家预测哪些患者最有可能出现免疫疗法毒性,相关研究结果或能帮助开发针对多种类型癌症的新型疗法。

2023-08-23

两篇Cell+5篇Cell子刊首次成功在实验室中制造出合成基因组超过50%的酵母菌株

来自美国纽约大学、约翰霍普金斯大学、英国曼彻斯特大学、爱丁堡大学和德国欧洲分子生物学实验室和中国华大基因的研究人员将在实验室里制作的七条以上的合成染色体组合到一个酵母细胞中,得到了一种含有50%以上合

2023-11-15

CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

4篇Cell开创性研究揭示阿尔茨海默病的基因与分子机制

阿尔茨海默病,于1906年被发现,一百年以来,如何治疗该疾病一直困扰着科学界。尽管几十年来的研究已经确定了这种疾病的特征——例如神经元之间存在淀粉样蛋白斑块,以及神经元内部另一

2023-10-21

Nature Medicine:AAV基因治疗酗酒,一次治疗,长期有效

这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精,在接受治疗后,治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子(hGDNF),并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发

2023-08-17

EMBO Mol Med:发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制,有望开发治疗这种疾病的新疗法

在一项新的研究中,来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病,从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局(FDA)批准的药物治疗的疾病的药物研

2023-11-06

郑春福教授等JMV新文章揭示SARS-CoV-2免疫逃避的关键等位基因

近日郑春福教授与合作者在Journal of Medical Virology (JMV) 发表新文章:

2023-09-19

研究团队揭示柑橘属和柑橘亚科植物起源并鉴定调控果实柠檬酸积累的关键基因

柠檬酸及柠檬酸循环是植物最基础代谢产物和能量循环。柑橘是植物界非常有名的果实积累异常高的植物,历史上曾经被用来柠檬酸的生产。

2023-10-05