Nature再次关注：CRISPR能否修复人类胚胎中的基因突变？
2017年，来自于俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov团队在《Nature》上发文，首次利用CRISPR-Cas9技术成功修复人类胚胎中的一种致病突变。这一由来自中国、美国、韩国的科学家们合力完成的研究有望证明人类能够安全、有效地纠正遗传性疾病的缺陷基因。虽然这些被修改过的胚胎并未被允许继续发育，更谈不上移植入母体子宫，但是这一研究依然是一个里程碑。
利用CRISPR/Cas9成功地修复人胚胎中的基因突变？多篇Nature论文针锋相对
2018年8月12日/生物谷BIOON/---去年，美国俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov及其团队在Nature期刊上发表一篇论文[1]，声称已通过基因手段对胚胎中的基因突变进行修复，如今在Nature期刊上又发表一篇论文[2]，为这种成功修复提供更多的证据。与此同时，另外两个研究团队在同一期刊上发表论文对这种新证据提出质疑。去年，Mitalipov团队在一篇论文[1]中
阳光造成的DNA损伤很难修复！
2018年7月19日讯 /生物谷BIOON /——来自新南威尔士大学的癌症科学家们发现我们DNA的重要组成部分在阳光照射产生损伤后并不容易被修复还原。图片来源：Unsplash/Chris Slupski这项发现于近日发表在《Nature》上，将帮助研究人员明白突变为什么会富集在我们DNA中的某些部分。为了这项研究，Rebecca Poulos博士及其同事研究了超过1000个肿瘤样品中的DNA突变
辉凌重组人生长激素Zomacton获美国FDA批准，用于4种儿科矮小症
2018年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --辉凌制药（Ferring Pharma）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准重组人生长激素（GH）Zomacton（somatropin）注射液，用于4种新的儿科适应症：特发性矮小（ISS）、特纳氏综合症相关矮小、出生后2-4年内不出现充分出生后追赶生长的小于胎龄儿（SGA）矮小症、矮小同源盒基因（Sox）缺陷的矮小症或生长不足。此前，Z
揭示Shieldin蛋白复合物在DNA修复中起关键性作用
2018年7月21日/生物谷BIOON/---在一项新的里程碑研究中，来自加拿大多伦多大学、英国伦敦癌症研究所、荷兰癌症研究院和瑞士伯尔尼大学的研究人员分析了乳腺癌细胞和携带着BRCA1基因突变的小鼠。他们利用前沿的CRISPR/Cas9基因操纵技术寻找导致癌细胞对PARP抑制剂药物奥拉帕尼（olaparib）和talaoparib以及铂类化疗药物顺铂（cisplatin）产生耐药性的基因突变。图
桂林三金重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液获临床试验批件
近年来，肿瘤的发病率和死亡率均日趋升高，而血管生成是肿瘤生长转移所必须的，血管内皮生长因子(Vascular Endothelial Growth Factor，VEGF)是血管生成的关键调节因子。美国 Genetech 公司首先开发出以 VEGF 为靶点的抗肿瘤单抗药物 Avastin，其通过抑制 VEGF 与其位于内皮细胞上的受体结合，从而阻断酪氨酸位点磷酸化和下游信号
欧洲首个治疗血管性血友病（VWD）的重组VWF药物Veyvondi即将上市
2018年7月5日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Veyvondi（vonicog alfa，重组血管性血友病因子[rVWF]），用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事
新CRISPR技术可修复精子缺陷，完美婴儿越来越近
7月5日消息，最新的CRISPR基因编辑技术已经表明，有希望消除有缺陷的DNA并且取代胚胎中的那些缺陷DNA，而且修复后的DNA或许能够融入到部分细胞中。科学家们之前难以找到一种方式，在不杀死精子的前提下对其进行基因编辑。但纽约维尔康奈尔医学院的科学家们已经攻克了这一难题，他们能够通过电脉冲打开精子的外壳进行基因编辑。这项新技术已经被誉为近数十年来最伟大的医学突破之一。一旦这项技术得到完善，那么任
PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
Nature和Cell两篇论文揭示一种新的肠道损伤修复方式
2018年7月7日/生物谷BIOON/---在小鼠肠道中使用寄生蠕虫的实验令人吃惊地揭示出一种新的伤口修复形式，这一发现可能有助于科学家们开发出增强身体的伤口自然愈合能力的方法。长期以来，人们一直认为，成体干细胞导致肠道和皮肤等组织中的伤口愈合，但是在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员发现当寄生蠕虫侵入小鼠肠壁时，肠道作出的反应是重新激活之前在胎儿组织中观察到的一种细胞类型生长。