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中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

罗氏公司发布2期临床数据,单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展

研究团队发现,相较于使用安慰剂患者的运动症状,Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。

2024-04-17

《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

3期临床失败,卢冠达创立的合成生物明星公司Synlogic裁员90%,停止运行

3期临床试验受挫,Synlogic 宣布停止运营并裁员90%,受此消息影响,Synlogic 股价腰斩,目前市值仅剩1600万美元。

2024-02-14

NEJM:LNP递送siRNA治疗“淀粉新”,3期临床数据发布

Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院,在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了题为:Patisiran Treatment in Patients with Trans

2023-11-01

股价腰斩:硕迪生物发布口服GLP-1类减肥药中期临床数据

在安全性方面,GSBR-1290的几乎所有参与者都出现了治疗相关紧急不良事件,但大多数是中等严重程度。一名受试者因不良事件退出,一名参与者在研究期间被诊断为脂肪肝病,其肝酶升高,但胆红素未升高。

2023-12-20

利用AI解决方案推动临床试验,这家创新AI公司获1550万欧元战略投资

Cognivia 是首家也是目前唯一一家将患者心理量化与人工智能(AI)/机器学习(ML)算法相结合的公司,旨在改善临床试验及其他领域中对疗效的评估。

2024-04-21

推进纳米技术以改善靶向癌症治疗:克服临床实施中的障碍

癌症是一种复杂的疾病,长期以来给治疗带来了巨大的挑战,需要新的方法来克服化疗和放疗等传统治疗方法的局限性,这些治疗方法通常会产生严重的副作用,效果也不尽如人意。

2023-11-27

士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药

士泽生物的治疗成本不及美国同类治疗成本的三十分之一,对追求个性化治疗帕金森病有实质需求的中国及全球帕金森病患者更加经济可及,具有明确的市场化竞争优势。

2024-02-11

Cancer Cell:肿瘤和无循环 DNA 甲基化可识别临床相关的小细胞肺癌亚型

近段时间,来自美国德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心胸部/头颈部内科肿瘤学系的Simon Heeke教授及团队使用基因表达数据和DNA甲基化的方法旨在证明SCLC 表型在疾病进展过程。

2024-01-30