Cell Stem Cell：张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明，经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
2023-11-22
复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化
传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂，最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级，显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险
2023-10-20
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Science：从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制
作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻，Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫
2023-07-24
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
2023-05-30
Cell：研究人员通过创新蛋白聚类方法开发新型碱基编辑工具
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测，建立起基于三级结构的蛋白聚类方法，并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系，开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋
2023-07-03
