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欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)

欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna,用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床患者的治疗,该药是一种蛋白修复药物,能使含无义突变的基因产生功能性蛋白,开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。

2014-08-06

CHMP建议有条件批准PTC公司孤儿药Translarna

CHMP建议有条件批准PTC公司孤儿药Translarna,用于无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)的治疗。该药是一种蛋白质修复药物,此前已被授予孤儿药地位。

2014-05-25

PLOS Biol:Hedgehog信号途径受体PTC调控的研究取得重要进展

Hedgehog信号途径受体PTC调控的研究。

2013-12-06

科学家质疑PTC治疗肌肉萎缩症药物有效性

2013年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --就在PTC公司正在进行总额达1亿2千5百万美元的IPO项目时,科学界关于其研发的治疗肌肉萎缩症药物ataluren(PTC124)的机理展开激烈辩论。有科学家质疑该药物能够通过转移一些特殊蛋白而有效治疗肌肉萎缩症。而PTC公司则坚决扞卫其研究成果并表示已经有很多独立的实验室验证了公司的研究成果以及药物的有效性。

2013-06-28

PTC新一轮融资3000万美元推进“超级药片”PTC124 III期开发项目

2012年7月23日讯 /生物谷BIOON/--自2年前完成5000万美元融资后,美国生物制药公司PTC Therapeutics再一次重返资本市场,抛出了3000万美元的融资计划。

2012-07-25