两会观察｜谁来兜底“孤儿药”？代表委员建言
罕见病药物由于研发困难、患者人数少等原因，药企大多不愿投入资金和精力研发，被称为“孤儿药”。“孤儿药”价格高昂的问题十分突出，使患者家庭面临巨大经济压力
2022年度北京市科学技术奖启动提名
3月7日，北京市科技委网站发布启动2022年度北京市科学技术奖提名工作通知。通知显示，本年度北京市科学技术奖重点奖励为建设国际科技创新中心作出贡献的科技工作者和科技成果，加强对基础研究、应用基础研究、
政府工作报告：生物医药领域要点速览
3月5日上午，第十四届全国人民代表大会第一次会议在人民大会堂举行开幕会，国务院总理李克强作政府工作报告。
全球首款！赛诺菲每周1次血友病A疗法获FDA批准上市
2月23日，赛诺菲宣布，FDA已批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请（BLA），这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。
全球第二款！FDA授予辉瑞CD3/BCMA双特异性抗体优先审评
辉瑞宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其CD3/BCMA双特异性抗体elranatamab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，预计FDA将在2023年对该申请做出决定。
CDE 关于发布《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》的通告（2023年第2号）
为规范和指导溶瘤病毒产品的药学研发、生产和注册，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》（见附件）。
助力生娃：生育登记取消结婚限制后，辅助生殖逐步纳入医保支付
1月18日，国家统计局发布消息称，中国2022年出生人口为956万人，死亡人口为1041万人，人口自然增长率-0.60‰。在这一背景下四川省卫健委发布的新版生育登记服务管理办法取消了登记
FDA将不再要求人体临床试验前进行动物实验，这会是器官芯片、类器官的机会吗?
2022年12月底，美国总统拜登签署法案，新药不需要在动物上进行试验也能获得美国FDA的批准。
因生产问题，FDA推迟批准外用基因疗法B-VEC
B-VEC是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的局部外用基因疗法，旨在通过直接应用于伤口递送COL7A1基因来恢复正常COL7蛋白的表达。
FDA要求Verve提供其碱基编辑治疗是否会遗传给后代的证据
碱基编辑治疗公司