Cell：通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
研究结果为DMD发病机制，特别是疾病早期的分子和细胞变化提供了新的见解。揭示了免疫、纤维化以及肌肉干细胞在DMD早期的动态变化，为早期干预和靶向治疗提供了科学依据。
2024-09-25
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Cell Metab：张静等揭示内皮细胞在维持骨骼肌胰岛素敏感性中的关键作用
该研究表明，内皮细胞通过创造免疫调节性微环境，控制驻留巨噬细胞的功能，在维持骨骼肌胰岛素敏感性方面起到关键作用。
2024-09-14
Cell Rep Med：类器官技术破解儿童恶性横纹肌样瘤代谢弱点——甲氨蝶呤与BAY-2402234带来新曙光
儿童恶性横纹肌样瘤中核苷酸合成显著增强，甲氨蝶呤和BAY-2402234可有效抑制其核苷酸合成，诱导肿瘤细胞凋亡，在动物模型中甲氨蝶呤能延缓肿瘤生长，凸显了核苷酸合成作为治疗靶点的潜力。
2025-01-07
Nature：西湖大学吴建平/闫浈团队揭示肌营养不良症的结构基础
研究显示，在dystrophin上占全长不足1/10长度的CR区域是dystrophin参与DGC组装最核心区域。这为设计潜在更合理有效的micro-dystrophin提供了重要参考。
2024-12-15
新研究发现骨骼肌干细胞形成肌肉的“开关”
日本筑波大学等机构研究人员日前在英国学术期刊《干细胞》发表论文说，他们发现了骨骼肌干细胞形成肌肉的“开关”，该成果有望用于研发治疗肌肉减少症等疾病的药物。
2024-07-24
Cell Stem Cell：上海科技大学向阳飞团队构建首个自组织的人类神经肌肉骨骼三组织类器官
该研究建立了首个神经肌肉骨骼三组织类器官技术，从而提供了一种方便可及的体外系统来模拟人类神经肌肉骨骼（NMS）的发育和疾病，为研究人类神经肌肉骨骼组织相互作用、相关疾病机制、药物发现等提供重要模型。
2024-12-12
PLoS ONE：体外模型有助于揭示乳腺癌扩散到骨骼的原因
研究表明，结合癌症生物学、微流控技术和软材料，可以构建出生理相关的体外模型。这些成果为开发预测性疾病、诊断和治疗模型提供了新的可能性。
2024-10-24