杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗！
临床数据显示，单次静脉输注后，微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。
针对杜氏肌营养不良症基因疗法 礼来与Precision达成合作
11月20日，礼来和Precision BioSciences向外宣布了一项研究合作和独家许可协议，协议内容主要是礼来将利用Precision专有的ARCUS？基因组编辑平台，研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法，关注的适应症是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶标。根据该协议的条款，Precision将获得1亿美元的前期现金付款，以及
百济神州安加维®(Xgeva)获批：预防实体瘤骨转移及多发性骨髓瘤引起的骨骼相关事件!
Xgeva靶向结合RANK配体来抑制骨细胞的形成、功能及生存，骨细胞负责骨吸收，会破坏骨折。
NEJM：“错怪”他汀了 常见肌痛问题并不是药理副作用？
他汀类药物是最广泛应用的降胆固醇药物，预防心梗、中风甚至心血管疾病死亡的作用获得了大量证据支持。大多数患者能够耐受他汀类药物，但肌痛、疲劳乏力一直被认为是他汀类药物的常见副作用。据估计，约1/5的患者可能会由于这些不良反应而停药。现在，他汀类药物有望“摘掉”这些副作用的“帽子”。根据美国心脏学会（AHA）2020年科学会议上最新发表的一项临床试验
Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
Cell Metabolism：较高温度以及微生物组促进骨骼强壮
骨质疏松症是一种与衰老有关的骨骼疾病，其特征是骨密度降低，骨骼的微结构退化和骨折风险增加。绝经后妇女的三分之一受到影响，这是一个重大的公共卫生问题。通过流行病学分析，实验室实验以及最新的宏基因组学和代谢组学工具，瑞士日内瓦大学（UNIGE）的研究小组观察到，暴露于较温暖的环境温度（34°C）可以增强骨骼强度，同时防止骨质疏松症典型的骨密度损失。此外，这种现象
或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制肌少症发生
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长，与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加，包括肌少症（sarcopenia），其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现，一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无
Nat Med：利用BMP2和VEGF受体拮抗剂激活骨骼干细胞，再生关节软骨
2020年8月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学医学院的研究人员发现了一种在小鼠和人体组织中再生关节软骨（articular cartilage）的方法。相关研究结果于2020年8月17日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Articular cartilage regeneration by ac