Cell：通过确定人类乙酰胆碱受体结构，揭示自身免疫性疾病致病机制
这项研究不仅深化了我们对重症肌无力的理解，还揭示了自身抗体攻击离子通道的其他自身免疫性疾病，为更精确和有效的治疗策略提供了希望。
Cell：IgG特异性内糖苷酶CU43有望治疗诸如重症肌无力之类的IgG 媒介病症
研究结果表明，一种特定的酶——一种名为CU43的内糖苷酶，对治疗那些由过度活跃的抗体引起的疾病特别有效。
CAR-T细胞疗法研究进展（第37期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
Lancet Neurol：小型临床试验表明一种改良的CAR-T细胞有望治疗重症肌无力
来自一项小规模临床试验的证据表明，一种称为CAR-T细胞的先进血癌免疫疗法的改进形式经调整后可能能够用于治疗重症肌无力（myasthenia gravis），即一种神经系统的自身免疫性疾病。这项临床试
全身型重症肌无力(gMG)新药！优时比C5抑制剂zilucoplan和FcRn靶向单抗rozanolixizumab 3期临床成功!
zilucoplan和rozanolixizumab具有2种不同但潜在互补的作用机制。
全身型重症肌无力(gMG)新药！优时比皮下注射FcRn靶向单抗rozanolixizumab 3期临床获得成功!
目前，再鼎医药合作伙伴Argenx开发的FcRn拮抗剂efgartigimod正在接受监管审查，有望成为第一个FcRn拮抗剂，将为gMG治疗带来一种首创疗法。
重症肌无力(MG)新药！国家药监局授予和铂医药FcRn靶向抗体巴托利单抗突破性药物资格!
巴托利单抗(HBM9161)是一种靶向FcRn的新型单抗，可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG清除，达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。
重症肌无力(MG)新药！Ra公司新型大环肽补体C5抑制剂zilucoplan获美国FDA授予孤儿药资格！
2019年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --Ra Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，致力于领导补体生物学领域，为罕见疾病患者提供创新和易获得的疗法。该公司发现并开发的多肽和小分子靶向补体级联的关键组分。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予zilucoplan治疗重症肌无力（gMG）的孤儿药资格（ODD）。zilucoplan是一种自我给药的大环肽
“孤儿药”被召回致市场断供，多地重症肌无力患者一药难求
据中国之声《新闻纵横》报道，近日，吉林、天津、广东等地的重症肌无力患者给央广新闻热线打电话反映，“溴吡斯的明片”——这一重症肌无力患者缓解症状的必备药物，在当地各大医院和药房库存紧张，一药难求。目前，
欧盟授予Alexion单抗药Soliris孤儿药地位
欧盟委员会授予Alexion单抗药Soliris治疗重症肌无力（MG）的孤儿药地位。该药是一种首创的终端补体抑制剂，已获批用于另2种补体激活相关的罕见病的治疗。