NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
全球首个抑郁症与焦虑症跨诊断“数字疗法”临床试验启动！有望摆脱药物副作用
该研究为全球第一个也是唯一一个抑郁症与焦虑症跨诊断数字疗法的临床试验。此次研究也是我国在该领域首个大型前瞻性、多中心、单盲、随机对照临床实验。
2025-04-21
Nature：科学家如何利用遗传性的癌症风险来开发新型有效的个体化抗癌疗法？
本文研究不仅揭示了 BRCA2 基因在 DNA 修复中的新角色，还为改进现有的 PARP 抑制剂治疗提供了新的思路。
2025-04-28
Nat Commun：识别出一种能加速机体衰老的“炎性基因”，有望帮助开发新型抗衰老疗法
本文研究结果表明，靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略，其或能减缓机体衰老相关表型的发展。
2025-03-14
免疫疗法也有黄金时间窗！Cell：揭示免疫系统的昼夜节律性对于肿瘤生长的重要性
治疗时机的选择对于免疫疗法的成效至关重要，错误的施治时刻可能导致治疗效果微乎其微，而在免疫系统高峰期进行治疗，则能显著削减小鼠体内肿瘤负担。
2024-06-09
Sci Adv：对疼痛研究的新发现或有望帮助开发更好的人类慢性疼痛疗法
本文研究结果表明，电压传感器结构域（VSDs）I和IV中G蛋白Gβγ的抑制或许是CaV2.2门控和随后的突出前抑制发生的基础。
2024-12-05
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25