Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Aging：特殊的mTORC1分子或与机体尺寸变异性和神经精神疾病的发生有关
本文研究结果阐明了mTORC1活性在可观察的机体结构和药物反应中的重要性，同时研究人员还表示，一种简单的分析方法或许就能帮助进行机体对药物反应的有效预测。
2024-08-13
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
《自然·精神卫生》：从胃看脑！科学家发现，人的胃-脑耦合与情绪、幸福感和生活质量有关
研究在超200人的大队列中，收集了同步胃电图与功能性磁共振成像（fMRI）数据，深入探讨了胃-脑耦合与多维度心理健康之间的关系。
2025-08-01
NCB：中山大学团队发现，精神压力竟会关闭抗癌基因，促进瘤内神经生长，助力“癌王”进展
这项研究成果表明，心理压力会导致ALKBH5缺乏，从而直接导致胰腺癌细胞的表观转录组学改变，进而促进神经支配，加速肿瘤进展。
2025-05-29
Science：空气污染驱动神经退行性疾病的机制
空气污染物PM2.5暴露会诱导α-突触核蛋白形成特异性致病毒株（PM-PFF），优先引发路易体痴呆（LBD）特有的认知障碍与神经病理变化，揭示了环境因素驱动神经退行性疾病的关键分子机制。
2025-09-20
Brain Behav Immun 新发现：乳酸代谢紊乱才是难治性精神分裂症的关键密码
研究发现难治性精神分裂症患者血浆外泌体存在乳酸代谢与氧化应激异常，二氯乙酸可逆转相关行为及神经元缺陷，为这类患者治疗提供新靶点与策略。
2025-09-23
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-04
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-03