从实验室到患者，药明康德赋能罕见病药物创新浪潮
2025-03-10
阿尔茨海默病致病机制的世纪之辩
经过十余年迭代优化，科学家最终将靶点锁定在Aβ聚集级联反应中最具毒性的可溶性寡聚体阶段。新一代抗体药物终于突破瓶颈——2023年完全获批的仑卡奈单抗（Lecanemab）标志着精准医疗的重大突破。
2025-03-29
Nature：揭示诱发心脏病的关键低密度脂蛋白的具体分子结构
这一研究发现不仅能帮助研究人员更好地理解机体脂肪和胆固醇代谢的基本方面，而且还能帮助开发更好更具特异性的检测技术和清除有害胆固醇的疗法。
2025-02-17
Nature Cancer：上海交大朱鹤团队揭示脾脏对抗白血病的全新机制
该研究表明，脾脏中的 Gremlin 1 和 Gremlin 1 阳性细胞是限制慢性髓系白血病（CML）进展的关键防御性微环境成分，从而揭示了机体对抗白血病的一种之前未知的新机制。
2025-03-19
Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据
该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。
2025-02-16
Nature Medicine：破冰者登场，干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
骨髓源间充质干细胞疗法Laromestrocel在49例轻度AD患者中，不仅将海马体，这个记忆的保险箱的萎缩速度降低61.9%，更实现了全脑体积保护率达48.4%的惊人效果。
2025-03-16
Cell重磅：贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生
这项研究提醒我们：每个基因突变都是人类数百万年的进化史诗的结晶，而简单粗暴的“基因剪刀”可能剪断的是我们尚未理解的生存智慧。
2025-05-07
《科学》：科学家发现新的潜在帕金森病相关基因变异，与溶酶体功能障碍有关！
CCC和Commander复合物缺乏会影响溶酶体稳态，COMMD变异可能代表了帕金森病和路易体痴呆等其他与溶酶体功能障碍有关的神经退行性疾病中的疾病风险修饰基因。
2025-04-23
阿尔茨海默病“突围”：口服Aβ抑制剂，下一个潜力破局者
AD药物研发经历了漫长的挫折期，目前仍是最缺乏有效疗法的严重疾病之一。尽管Aβ单抗的成功上市翻开了AD治疗的新篇章，但攻克AD的征途还远未达到终点。 “预防、逆转、治愈AD”的课题仍摆在制药人面前。
2025-05-22