《科学》重磅：“无药可救”的致命罕见脑病，终于迎来治疗方法！
通过骨髓移植替换具有缺陷的小胶质细胞，可有效阻止ALSP疾病进展。在小鼠模型和人类ALSP患者中，这种策略成功阻止了疾病进一步恶化，为目前“无药可治”的致命神经系统疾病带来新希望。
2025-07-14
Science重磅：只需“一滴血”，AI工具一次性诊断糖尿病/艾滋病/红斑狼疮/新冠等多种复杂疾病
这项发表于 Science 的研究开发了一款 AI 诊断工具——Mal-ID，该 AI 工具可以自动识别免疫受体测序数据以区分一系列疾病状态，包括 COVID-19、糖尿病、艾滋以及自身免疫疾病等。
2025-03-07
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
Science重磅：只需“一滴血”，AI工具一次性诊断糖尿病/艾滋病/红斑狼疮/新冠等多种复杂疾病
这项发表于 Science 的研究开发了一款 AI 诊断工具——Mal-ID，该 AI 工具可以自动识别免疫受体测序数据以区分一系列疾病状态，包括 COVID-19、糖尿病、艾滋以及自身免疫疾病等。
2025-03-02
NCR201细胞疗法实现帕金森病“关期”消失
通过机器人辅助立体定向技术，将全球领先的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（iDAP）——“NCR201细胞注射液”精准植入患者脑内，成功实现从“对症治疗”到“对因修复”的跨越。
2025-06-08
Nature：科学家成功绘制出人类炎性肠病的全球地图
本文研究不仅揭示了IBD的全球传播趋势，还为各国医疗系统提供了应对IBD负担的路线图，通过明确每个地区在IBD发病率和患病率轨迹上的位置，医疗系统就能更好地预测和管理未来几十年IBD的快速增长。
2025-05-03
关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20